26/02/2018
Amyotrophie spinale liée à SMN1 : la flunarizine chez la souris
La flunarizine augmente la quantité de protéine SMN dans les motoneurones, améliore la fonction motrice et allonge la durée de vie de souris modèle de SMA
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23/02/2018
Rééducation respiratoire : bien utiliser son Alpha 300
Un appareil qui accroit et entretient les capacités respiratoires grâce à des hyperinsufflations d’air dans les poumons
19/02/2018
Avis de la HAS sur le Spinraza
La commission de la transparence de la HAS (Haute Autorité de Santé) a publié son avis pour le Spinraza / Nusinersen, le premier médicament disponible pour l’amyotrophie spinale.
09/02/2018
SMA de type 1 : résultats d’une étude d’histoire naturelle
Résultats d’une étude multicentrique d’histoire naturelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1.
05/02/2018
Retour sur le congrès scientifique international SMA de Cracovie
Plus de 450 participants ont assisté au premier congrès scientifique international sur l’amyotrophie spinale.
29/01/2018
SMA : un retour d’expérience du nusinersen aux États-Unis
Une étude américaine démontre la faisabilité de l’injection intrathécale du nusinersen chez 4 adolescents atteints de SMA ayant une arthrodèse.
25/01/2018
SMA : Avexis annonce de nouveaux essais de thérapie génique
Trois nouveaux essais de thérapie génique sont prévus en plus de l’essai STR1VE dans la SMA de type 1 et l’essai STRONG dans la SMA de type 2 en cours.
22/01/2018
Anti-myostatines : une efficacité dépendante de l’importance de l’atteinte musculaire
L’équipe de J. Dumonceaux montre que les anti-myostatines sont efficaces s’il existe un minimum de myostatine.
14/12/2017
Un premier essai de thérapie génique va démarrer dans la SMA de type 2
La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.
14/12/2017
Les 15èmes Journées de la SFM, à Colmar
Du 22 au 24 novembre 2017 se sont tenues les Journées annuelles de la Société Française de Myologie à Colmar.
06/12/2017
SMA de type 3 : démarrage d’un nouvel essai clinique
Un nouvel essai clinique avec l’amifampridine phosphate, un composé agit sur la jonction neuromusculaire, va démarrer dans la SMA de type 3 en Italie.
10/11/2017
Maladie de Kennedy : point de vue des patients sur leurs symptômes
Étude des symptômes identifiés par les patients atteints de maladie de Kennedy comme impactant le plus leur qualité de vie.
09/11/2017
SMA : publications de résultats d’essais cliniques
Résultats positifs de deux essais cliniques, l’un de thérapie génique et l’autre du nusinersen (Spinraza), dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1.
11/10/2017
Retour sur le 22ème Congrès international annuel de la WMS
La 22ème édition du Congrès international de la World Muscle Society a eu lieu du 3 au 7 octobre 2017 à Saint-Malo.
10/10/2017
SMA : démarrage d’une étude pivot de thérapie génique
Un nouvel essai de thérapie génique avec le produit AVXS-101 administré par voie intraveineuse démarre aux États-Unis.