SMA de type 3 : démarrage d’un nouvel essai clinique
Un nouvel essai clinique avec l’amifampridine phosphate, un composé agit sur la jonction neuromusculaire, va démarrer dans la SMA de type 3 en Italie.
Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), et plus spécifiquement dans la SMA de type 3, la fonction de la jonction neuromusculaire est altérée. L’amifampridine phosphate (Firdapse ou 3,4-diaminopyridine phosphate ou 3,4-DAP) est un composé développé par le laboratoire Catalyst Pharmaceuticals qui améliore le fonctionnement de la jonction neuromusculaire. Il est déjà indiqué comme traitement symptomatique du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton chez l’adulte et de certaines formes de syndrome myasthénique congénital, des maladies neuromusculaires présentant un dysfonctionnement de la jonction neuromusculaire. Dans la SMA, l’amifampridine phosphate pourrait corriger les anomalies de la jonction neuromusculaire et ralentir la dégénérescence des motoneurones.
Dans un communiqué de presse de novembre 2017, le laboratoire Catalyst Pharmaceuticals a annoncé qu’un essai de phase II de l’amifampridine phosphate allait démarrer chez une douzaine de patients atteints de SMA de type 3 ambulants. Cet essai randomisé, croisé, en double aveugle, a pour but d’évaluer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité du produit. Il sera conduit par une équipe italienne.
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