SMA : Avexis annonce de nouveaux essais de thérapie génique
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Trois nouveaux essais de thérapie génique sont prévus en plus de l’essai STR1VE dans la SMA de type 1 et l’essai STRONG dans la SMA de type 2 en cours.
Suite aux résultats prometteurs obtenus avec son produit de thérapie génique AVXS-101 administré par voie intraveineuse, le laboratoire Avexis prévoit de mener de nouveaux essais cliniques dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, 2 et 3.
Après le démarrage en septembre 2017 de l’étude pivot STR1VE réalisée auprès de 15 enfants atteints de SMA de type 1, et en décembre 2017 de l’essai STRONG de phase I qui concerne 27 enfants atteints de SMA de type 2, Avexis annonce en prévision trois autres essais pour évaluer le produit AVXS-101 :
- l’étude pivot STR1VE EU, une étude européenne qui prévoit d’inclure des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de moins de 6 mois (30 participants sont prévus) ; l’injection du produit AVXS-101 se fera par voie intraveineuse ;
- l’essai SPRINT qui concerne des enfants pré-symptomatiques atteints de SMA de type 1, 2 ou 3, âgés de moins de 6 semaines (44 participants sont prévus) ; l’injection du produit AVXS-101 se fera par voie intraveineuse ;
- l’essai REACH qui s’adresse à des enfants ou adolescents atteints de SMA de type 1, 2 ou 3, âgés entre 6 mois et 18 ans non éligibles aux autres essais (50 participants sont prévus) ; l’injection du produit AVXS-101 se fera par voie intrathécale (c’est-à-dire dans le liquide céphalo-rachidien).