05/02/2018
Retour sur le congrès scientifique international SMA de Cracovie
Plus de 450 participants ont assisté au premier congrès scientifique international sur l’amyotrophie spinale.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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1519 résultats
29/01/2018
SMA : un retour d’expérience du nusinersen aux États-Unis
Une étude américaine démontre la faisabilité de l’injection intrathécale du nusinersen chez 4 adolescents atteints de SMA ayant une arthrodèse.
29/01/2018
Myosites : un nouveau document d’information disponible !
Nouveauté dans la collection Savoir & Comprendre de l’AFM-Téléthon, le « Zoom sur… les myopathies inflammatoires » est accessible en ligne.
29/01/2018
DMD : deux études sur la corticothérapie
Publication de deux articles en faveur de la corticothérapie dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
25/01/2018
FSH : l’exercice à haute intensité pourrait être bénéfique
Les résultats d’un essai sont en faveur de l’exercice à haute intensité dans la myopathie facioscapulohumérale.
25/01/2018
FSH : étude sur les douleurs chroniques
Une étude anglaise met en évidence une association non fortuite entre la FSH et les douleurs chroniques.
25/01/2018
Myopathie inflammatoire : résultats d’un essai de l’infliximab
Les résultats d’un essai clinique avec un anti-TNFα ne permettent pas de conclure de son bénéfice dans les myopathies inflammatoires et laissent ouvert le débat sur son efficacité.
25/01/2018
SMA : Avexis annonce de nouveaux essais de thérapie génique
Trois nouveaux essais de thérapie génique sont prévus en plus de l’essai STR1VE dans la SMA de type 1 et l’essai STRONG dans la SMA de type 2 en cours.
22/01/2018
Anti-myostatines : une efficacité dépendante de l’importance de l’atteinte musculaire
L’équipe de J. Dumonceaux montre que les anti-myostatines sont efficaces s’il existe un minimum de myostatine.
18/01/2018
Maladie de Pompe : thérapie génique visant le diaphragme
Un essai de thérapie génique montre la faisabilité et la tolérance de l’injection dans le diaphragme dans la maladie de Pompe à début précoce.
18/01/2018
Maladie de Pompe : une thérapie génique en ciblant le foie
Une équipe de Généthon parvient à faire sécréter par le foie l’enzyme manquante dans la maladie de Pompe pour cibler les muscles.
18/01/2018
FSH : annonce de résultats préliminaires positifs d’un essai de l’ACE-083
La bonne tolérance de l’ACE-083 dans une première partie d’essai en ouvert permet le lancement de la deuxième partie en double aveugle dans la FSH aux Etats-Unis et au Canada.
12/01/2018
Myopathie myotubulaire : Résultats intermédiaires d’un essai mené avec un produit de thérapie génique développé par Généthon
Le laboratoire Généthon, où le médicament de thérapie génique a été conçu, se félicite des résultats intermédiaires de cet essai.
18/12/2017
CMT : effets bénéfiques de la mélatonine
Une étude pilote met en évidence les effets bénéfiques de la mélatonine chez 3 personnes atteintes de CMT1A.
14/12/2017
Un premier essai de thérapie génique va démarrer dans la SMA de type 2
La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.