FSH : annonce de résultats préliminaires positifs d’un essai de l’ACE-083

Les anti-myostatines, comme l’ACE-083, inhibent la myostatine, une protéine sécrétée par le muscle qui freine la croissance musculaire. Son inhibition (par les anti-myostatines) peut donc augmenter la masse musculaire.

Dans un communiqué de presse, le laboratoire Acceleron annonce des résultats préliminaires positifs chez 23 participants de la première partie de son essai de l’ACE-083 dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) : le traitement a été bien toléré ; il a entrainé une augmentation de 12% du volume des muscles testés.

L’essai de phase II de l’ACE-083 comporte 2 parties :

• la première partie, une escalade de dose en ouvert, démarrée en novembre 2016, concerne 36 participants atteints de FSH traités soit dans un muscle de la jambe (le muscle tibial antérieur), soit dans un muscle du bras (le muscle biceps brachial) pendant 3 mois, afin d’évaluer la tolérance et trouver la dose optimale du produit ;

• la deuxième partie, randomisée, contrôlée, en double aveugle, est réalisée chez 40 autres participants traités également dans l’un ou l’autre des 2 muscles pendant 3 mois pour tester l’efficacité de la dose optimale sélectionnée à l’issue de la première partie.

Cet essai se déroule aux États-Unis et au Canada. Des résultats sont attendus pour avril 2019.

A noter qu’un autre essai de phase II de l’ACE-083, mené par Acceleron, est également en cours dans une autre maladie neuromusculaire, la maladie de Charcot-Marie-Tooth, selon un protocole très similaire.

Source

Voir le Communiqué de presse daté du 8 janvier « Acceleron Announces Preliminary Results from Part 1 of the ACE-083 Phase 2 Trial in Patients with Facioscapulohumeral Dystrophy »
Sur Clinicaltrials.gov : NCT02927080 (en anglais)