DMD : deux études sur la corticothérapie

Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un traitement par corticoïdes débuté dans l’enfance est le seul traitement reconnu comme ayant une certaine efficacité pour ralentir la progression de la maladie et prolonger la marche d’un à deux ans supplémentaire en moyenne. Les modalités de ce traitement (âge de mise en route, rythme d’administration…) varient toutefois sensiblement d’une équipe et/ou d’un pays à l’autre.
Dans deux articles publiés fin 2017, des cliniciens français d’une part et le consortium international CINRG (pour Cooperative International Neuromuscular Research Group) de l’autre, font état de résultats significatifs allant dans le sens de l’intérêt des corticoïdes dans la DMD. En France, 29 enfants atteints de DMD marchants et sous corticoïdes ont été suivis pendant 2 ans et comparés à un groupe témoin de 45 enfants atteints de DMD non traités sur la même période. La mesure de fonction motrice (MFM), le critère principal de jugement utilisé pour cette comparaison était améliorée dans le groupe traité. La bonne sensibilité au changement de cette échelle fonctionnelle a été confirmée au cours de l’étude.
La deuxième étude, réalisée pendant 10 ans chez 440 patients atteints de DMD résidant dans neuf pays différents (majoritairement aux États-Unis), va dans le même sens avec en plus, un effet bénéfique statistiquement démontré sur la fonction des membres supérieurs et sur l’espérance de vie. Le déflazacort serait, dans ce contexte et d’après les auteurs, plus efficace encore que la traditionnelle prednisone.

Source

Corticosteroids in Duchenne muscular dystrophy: impact on the motor function measure sensitivity to change and implications for clinical trials.
Schreiber A, Brochard S, Rippert P, Fontaine-Carbonnel S, Payan C, Poirot I, Hamroun D, Vuillerot C; MFM DMD Corticosteroids Group.
Dev Med Child Neurol., 2017 (Oct).

Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study.
McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Duong T, Joyce NC, Hu F, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A, Gordish-Dressman H; CINRG Investigators.
Lancet. 2017 (Nov).