Tous les communiqués de presse

Des équipes américaines et anglaises dirigées par les Drs Kohn (Université de Californie de Los Angeles) Malech (NIH), Williams (Boston Children’s) et Thrasher (Great Ormond Street Institute of Child Health) ont publié hier dans Nature Medicine les résultats concluants d’un essai de thérapie génique mené aux Etats-Unis et Grande-Bretagne chez 9 patients atteints de Granulomatose septique chronique liée à l'X (X-CGD), un dysfonctionnement immunitaire rare et sévère. Six d’entre eux sont libérés des traitements liées aux complications générées par la maladie. Généthon qui a contribué aux recherches qui ont mené à ces essais, et piloté des études cliniques initiales, se félicite de ces résultats.

La calpaïne 3 est une protéine essentielle aux muscles squelettiques. En « coupant » d’autres protéines, elle leur permet de s’adapter à l’effort. Depuis plusieurs années, les chercheurs travaillent à la conception d’une thérapie génique pour traiter la calpaïnopathie, une myopathie des ceintures liée à l’absence de calpaïne 3. A Généthon, une équipe de chercheurs Inserm a identifié un mécanisme expliquant comment l’activité de la calpaïne 3 est régulée de manière différente dans le coeur et dans les muscles squelettiques.

Même si donner à une association est un geste généreux spontané dont on n’attend rien en retour, en bon gestionnaire du budget familial, on en limite parfois le montant. Mais on l’oublie trop souvent : chaque don est déductible à 66% des impôts. Une raison de plus pour faire un don à l’AFM-Téléthon.

Le compteur du Téléthon 2019 affiche cette nuit 74 569 212 euros. Un résultat qui va permettre de multiplier les victoires. Mais le combat continue ! Les lignes du 3637 restent ouvertes jusqu’à vendredi.

Depuis hier soir, le Téléthon 2019 bat son plein et incarne la générosité des Français, l’innovation et le sens de la fête. La thérapie génique, impulsée et largement soutenue en France grâce au Téléthon, change la vie de malades atteints de maladies hier incurables.

A 18h40, démarre sur France 2 le sprint final du Téléthon 2019. Dans cette dernière ligne droite, nous devons répondre à l’appel de Jonas, 23 ans, que la maladie emprisonne un peu plus chaque jour.

A 18h40 sur France 2, Jean-Paul Rouve donnera, aux côtés de Sophie Davant et de Nagui, le coup d’envoi du Téléthon 2019. Un Téléthon 2019 exceptionnel qui mettra en lumière les nouvelles victoires remportées contre des maladies du sang, de la vision, des muscles…

Les rendez-vous inédits sur France 2 et France 3 vendredi 6 et samedi 7 décembre

2019 marque le début d’une nouvelle ère de la médecine. Après son premier succès, en 1999, dans des immunodéficiences sévères (bébé-bulles), la thérapie génique, qui utilise les gènes comme médicament, peut, en une seule injection, vaincre des maladies longtemps considérées comme incurables.

Invitation à la conférence de presse scientifique du #Téléthon2019 durant laquelle des familles traités par thérapies génique et cellulaire témoigneront

Après les découvertes scientifiques sur la sarcopénie, ce communiqué apporte des précisions ludiques et décalées sur les façons de prévenir la perte de masse musculaire.

Une piste prometteuse pour la prévention de la sarcopénie et le traitement des maladies neuromusculaires.

Le Téléthon 2019, qui aura lieu les 6 et 7 décembre, portera les victoires scientifiques et médicales remportées par le Téléthon grâce à la mobilisation de tous, à découvrir en détail dans ce dossier de presse. Mais aussi,
les témoignages des familles dont les thérapies innovantes ont changé la vie et ceux de familles qui sont sur le point d'en bénéficier.

Retrouvez dans ces dossiers de presse toutes les informations Téléthon relatives à vos régions

Généthon, pour la thérapie génique, et I-Stem, pour la thérapie cellulaire, sont des laboratoires, créés par l’AFM-Téléthon, pionniers dans leur domaine. Les chercheurs y développent des candidats-médicaments pour des maladies rare des muscles, du sang, du système immunitaire, de la vision… qui sont ensuite testés chez des enfants et adultes notamment à I-Motion, centre clinique pédiatrique, et à l’Institut de la vision, centre d’expertise dédié. Découvrez comment un médicament innovant va du laboratoire au malade.