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Il est des étapes dans la vie qui ne sont pas toujours simples à franchir. Penser à sa succession soulève souvent des questions et d’autant plus lorsque l’on veut transmettre son patrimoine à une organisation. Laquelle choisir ? Comment rédiger son testament ? Quels sont les différents types de legs ? Que deviennent les biens légués ? Pour y répondre, l’AFM-Téléthon propose un échange avec une notaire, le jeudi 24 mars, en direct, à 18h30, sur le site internet de l’AFM-Téléthon.

A l’occasion de la journée internationale des maladies rares, l’AFM-Téléthon lançait un appel aux dirigeants pour agir et réagir face aux problématiques d’accès aux médicaments innovants souvent nés dans les laboratoires de recherche français mais majoritairement développés aux Etats-Unis faute d’un écosystème français et européen favorable.

Le 4 mars 2002, les malades basculaient dans un nouveau monde. La loi relative au « droit des malades et à la qualité du système de santé » a marqué une étape majeure dans la reconnaissance des droits des personnes malades et leur implication dans leur prise en charge médicale. Elle a accéléré l’instauration de nouveaux rapports avec les médecins. Aujourd’hui, nous devons aller encore plus loin dans l’application effective de ces droits et dans la reconnaissance de droits oubliés comme l’accompagnement à l’autonomie en santé, notamment dans le cas de maladie évolutives et lourdement invalidantes.

A quelques jours de la journée internationale des maladies rares 2022 qui sera marquée par la tenue à Paris, le 28 février, d’une conférence de haut niveau dédiée au parcours de soin et d’innovation pour les maladies rares, l’AFM-Téléthon lance un appel aux dirigeants français et européens : alors que les maladies rares sont bien souvent le fer de lance de l’innovation, les malades européens sont en passe d’être exclus de ses bénéfices thérapeutiques. 3 millions de Français, 30 millions d’Européens sont pourtant concernés.

Ski de fond, alpin, acrobatique, snowboard ou combiné nordique… autant de disciplines qui demandent de l’endurance et de la technique dans lesquelles de grands champions s’illustrent lors de ces Jeux Olympiques de Pékin. Alors qu’après deux descentes, les amateurs, même les plus avertis, ont besoin de récupérer, comment les muscles de ces sportifs de haut niveau font-ils pour supporter une descente de 150 km/h en altitude ? Partons-nous tous de la même ligne de départ ? Les experts de l’Institut de Myologie donnent des conseils en OR pour briller sur les pistes.

Les maladies rares neuromusculaires se caractérisent notamment par une perte de force musculaire évolutive. Ainsi, se lever, s’assoir ou encore monter les escaliers peut rapidement devenir difficile. C’est pourquoi l’Institut de Myologie, centre d’expertise de la science et de la médecine du muscle, vient de lancer deux études dont l’objectif est d’évaluer l’efficacité de deux modèles d’exosquelettes robotisés pour la compensation de la faiblesse musculaire des membres inférieurs, chez 80 malades atteints de pathologies neuromusculaires.

Des équipes de l’AP-HP, d’Université de Paris, de l’Inserm, au sein de l’Institut Imagine, de l’University College of London, et de Généthon, ont mené des travaux sur le traitement par thérapie génique consistant à transplanter chez le patient ses propres cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II, promu par Genethon, chez 8 patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
Les résultats de ces travaux, menés en parallèle à l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, au Great Ormond Street Hospital et au Royal Free Hospital à Londres et coordonnés par le Pr Marina Cavazzana, le Pr Adrian Thrasher et le Pr Emma Moris, ont fait l’objet d’une publication le 24 janvier 2022 dans Nature Medicine.

Du 12 au 17 septembre 2022, l’AFM-Téléthon organise au Palais des Congrès de Nice-Acropolis deux congrès scientifiques internationaux : Myology 2022, la 7ème édition de son congrès dédié aux avancées dans le domaine de la myologie et des maladies neuromusculaires, et mitoNice 2022, un nouveau rendez-vous dédié spécifiquement à la médecine mitochondriale. Les inscriptions et soumissions d’abstracts sont dès à présent possibles pour les deux congrès sur le site http://www.myology2022.org/

Même si donner à une association est un geste généreux spontané dont on n’attend rien en retour, en bon gestionnaire du budget familial, on en limite parfois le montant. Mais on l’oublie trop souvent : chaque don est déductible à 66% des impôts. Une raison de plus pour faire un don à l’AFM-Téléthon avant le 31 décembre !

Le 26 novembre dernier, I-Stem a inclus le premier patient dans son essai clinique de phase II pour le traitement du syndrome de Wolfram, une maladie rare neurodégénérative. L’essai, dont il est le promoteur, évaluera, chez 23 patients, l’efficacité de l’acide valproïque sur l’atteinte auditive, un critère complémentaire d’un premier essai multicentrique évaluant l’efficacité de cette molécule sur l’atteinte visuelle.

Le Téléthon 2021 s’est achevé sur un compteur de 73 622 019 euros. Un compteur aussi fort que la générosité du public, que l’énergie ressentie sur les milliers d’animations qui se sont déroulées partout en France et aussi puissant que le combat des familles et la détermination des chercheurs. Cette alliance unique est à l’origine d’une véritable révolution de la médecine qui sauve des vies et ouvre de nouvelles perspectives de traitement.

Après une mobilisation empêchée en 2020, le Téléthon réinvestit, ce samedi 4 décembre, les rues, les places, les parcs des villes et des villages partout en France. Dans la convivialité et le respect des gestes barrières, des multiples animations -sportives, gastronomiques, culturelles…- se tiendront dans près de 10 000 communes. Des retrouvailles tant attendues !

Le mardi 23 novembre se tenait la conférence de presse Téléthon dans laquelle des familles ayant bénéficié des avancées majeures obtenues grâce au Téléthon, et les chercheurs à l'origine de ces projets témoignaient. Ci-joint le dossier de presse et le replay

Témoignages de Jules, Victoire, Pierre, Adrien, dont la vie a changé ou peut changer grâce au Téléthon, une émission dédiée au #TéléthonGaming, une Tombola de prestige, 8 villes « défis », un direct depuis Marseille… les détails du #Téléthon2021 des 3 et 4 décembre c'est ici !

Généthon crée un nouvel acteur biopharmaceutique pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies de ceintures