Dossier de presse et replay - Téléthon 2020 : des familles traitées par thérapie génique témoignent

" Aujourd'hui, Augustin s'assoit seul, avec un corset. Même sans corset il peut tenir une minute ou deux mais sans corset il peut tenir 20 à 30 minutes sans soutien, chose qui n'existait pas avant pour les enfants atteints d'amyoptrophie spinale de type 1. Il mange, boit comme tous les enfants, porte son verre à sa bouche, seul, il a eu un fauteuil roulant manuel et il avance tout seul, il a une autonomie de déplacement, seul. Aujourd'hui, il ne devrait plus être là, il a deux ans."  Guillaume, papa d'Augustin, 23 mois, atteint d'amyotrophie spinale, traité par thérapie génique

" Depuis le traitement, Jules n'est plus du tout le même garçon. Pour un garçon qui était enfermé dans son corps, c'est un enfant qui, finalement, aujourd'hui, vît tout à 100%. Il rattrape tout ce qu'il n'a pas pu faire pendant plus de 3 ans. Il n'a plus d'assistance respiratoire, il arrive a manger des choses et il s'est mis à parler, parce qu'il ne parlait pas du tout. Son premier mot a été "banane", je ne sais pas pourquoi, mais aujourd'hui on ne l'arrête plus." Anaïs, maman de Jules, 4 ans, atteint de myopathie myotubulaire, traité par thérapie génique dans le cadre d'un essai.

Vous avez manqué la conférence de presse ? Elle est à (re)vivre ici  https://youtu.be/vhuwzkwoC3s

Pour tous les détails sur les recherches évoquées, retrouvez le dossier de presse en pièce-jointe

Mais aussi... Retrouvez les témoignages d'autres familles dont la vie a changé grâce à la thérapie génique, des zooms sur des aventures incroyables, une mobilisation "confinement-compatible", le top départ de e-challenges inédits. Bref, pour ne rien louper du #Téléthon2020, c'est ici !

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