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Un essai de phase II du CK-2127107 a démarré aux États-Unis chez des participants atteints de SMA de type II, III et IV.

Identification d’un nouveau gène impliqué dans une forme de SMC codant une protéine jouant un rôle dans l’organisation de la jonction neuromusculaire

Identification d’un nouveau gène impliqué dans une forme de CMT avec signes pyramidaux, le gène MORC2.

Démarrage chez des volontaires sains au Pays-Bas d’un essai de phase I du RG7916, une nouvelle molécule qui module la maturation de SMN2.

Un essai international (dont la France) vient de démarrer pour confirmer l'intérêt du candidat-médicament PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.

Les nerfs périphériques relient les organes du corps (dont les muscles) au système nerveux central (moelle épinière, cerveau…). C'est par eux que l'information nerveuse circule.

Mise en évidence dans la dermatomyosite d’une meilleure efficacité du traitement prednisone-méthotrexate comparé à prednisone-ciclosporine ou à prednisone seule.

Confirmation de l’intérêt des techniques de séquençage de nouvelle génération avec le projet Myocap.

Retour en quelques chiffres sur cette mobilisation qu’ont partagée pendant plusieurs semaines les chercheurs et le monde éducatif en France mais aussi à l'étranger.

Le Téléthon a aussi fêté son cinéma en décembre. Retour sur un palmarès prometteur pour tous ces jeunes artistes qui se sont lancés dans le concours "Moi aussi je donne".

Lorsque vous faites un don à l’AFM-Téléthon, vous avez la possibilité de bénéficier de réductions d’impôts importantes.

Le 15 décembre le Professeur Michel Fardeau a été distingué pour l'ensemble de sa carrière.

De la recherche fondamentale aux premiers essais sur l’homme, retour sur les étapes clés d’une aventure qui a permis la concrétisation de nombreuses hypothèses scientifiques et médicales et ouvre la voie à de nouvelles thérapies.

Récipiendaire de deux trophées et d'un label enseigne responsable, Optic 2000 voit en cette fin d'année 2015 sa politique en matière de RSE distinguée grâce à son partenariat avec l'AFM-Téléthon.

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