SMA : deux essais du RG7916 prévus ou en cours

Mise à jour du 21 Octobre 2016

L'essai SUNFISH a démarré, avec un premier centre qui a ouvert en Italie. Le recrutement en France aura  lieu prochainement.

Brève du 30 septembre 2016

Dans un communiqué du 27 septembre 2016 adressé aux associations de personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), le laboratoire Roche, en partenariat avec PTC Therapeutics et la SMA foundation, a annoncé que deux essais de phase II du RG7916 - un composé qui corrige l’épissage de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA - devraient démarrer très prochainement dans plusieurs pays dont la France :

• L’essai FIREFISH devrait concerner 48 nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de 1 à 7 mois. Il s’agit d’un essai en ouvert (tous les nourrissons recevront le traitement, il n’y a pas de placebo).

• L’essai SUNFISH devrait inclure 186 personnes atteintes de SMA de type 2 et 3, âgés de 2 à 25 ans. Il s’agit d’un essai randomisé, en double aveugle, contre placebo.

Les deux essais se composent de 2 parties successives, la première d’une durée de 3 mois pour trouver la dose optimale, la seconde d’une durée de 6 mois pour tester la sécurité d’utilisation et l’efficacité de la dose sélectionnée à l’issue de la première partie.

Source

Communiqué de Roche adressé aux associations de malades en France
Voir aussi la brève « SMA : essai du RG7916 chez les volontaires sains terminé »