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Des chercheurs sont parvenus à restaurer la force musculaire et à stabiliser les symptômes cliniques de chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne.

Dans le cadre d’une collaboration internationale, les équipes de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, de l’Inserm (Unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes1089 « Thérapie génique translationnelle des maladies génétique) et de l’université de Londres (Royal Holloway), ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique innovante dans le traitement de la myopathie de Duchenne. En effet, après une injection de micro-dystrophine (une version « raccourcie » du gène de la dystrophine) via un vecteur-médicament, les chercheurs sont parvenus à restaurer la force musculaire et à stabiliser les symptômes cliniques de chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne. Une première. Ces travaux publiés ce jour dans Nature Communications ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon.

Mickaël a atteint aujourd’hui le sommet du Kilimandjaro, à 5895 m d’altitude après 5 jours d’ascension. Une prouesse extraordinaire, soutenue par l'Union des Français de l'Etranger de Shanghai, qui lance avec brio la mobilisation des Français de Chine.

Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B semble avoir un impact positif sur l'évolution du développement cognitif des malades.

Le RO7034067 (ou RG7916) évalué dans un essai en cours dans la SMA de type 2 et 3 serait bien toléré.

L’ataluren (Translarna) est efficace pour un sous-groupe de participants encore capables de marcher de 300 à 400 m au début de l’essai.

La mobilisation des français de l’étranger à Shanghai débute par un incroyable défi. Mikael a décidé de gravir le Kilimandjaro et de mettre ses muscles aux services du Téléthon.

Les résultats d’un essai du ManAc dans la myopathie GNE montrent que le produit est bien toléré.

Retour en vidéos sur 2 journées de conférences et de partage : A découvrir ici

L’équipe de France de Foot-fauteuil remporte pour la première fois la Coupe du Monde à l’issue d’un tournoi sans faute.

DIU de Myologie ouvert aux médecins et étudiants en médecine français et étrangers ayant validé le 2e cycle des études médicales.

Cet été, Jonathan, 19 ans, étudiant en informatique concerné par une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire évolutive qui le prive de la marche, part, du 19 juillet au 9 août, à la conquête des Etats-Unis

Jonathan s’est envolé pour les Etats-Unis pour vivre le road trip dont il a toujours rêvé. Suivez-le dans cette aventure.

Un avis de la Haute Autorité de Santé du 3 juillet ouvre la voie à l’accès au traitement pour les SMA type 3.

ON S’ENGAGE POUR LE TELETHON 2017 DES 8 ET 9 DECEMBRE !