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Le SRP-4053 (golodirsen) augmente significativement la production de dystrophine chez 25 garçons atteints de DMD après un an de traitement.

Les 8 et 9 décembre, le Téléthon 2017 mobilisera des millions de Français pour soutenir le combat des familles contre les maladies rares. Cette mobilisation unique est à l’origine d’avancées scientifiques et sociales majeures. Quelles sont-elles ? Quels sont les défis de demain ? Comment sont utilisés les dons ?

L’injection d’une nano-dysferline à des souris modèles de dysferlinopathie améliore leurs manifestations cliniques.

La prise de tacrolimus, un immunosuppresseur, est efficace dans la myasthénie et permet de réduire les doses de corticoïdes.

Depuis la fin août 2017, le nusinersen (Spinraza) peut temporairement être prescrit et remboursé pour toutes les personnes atteintes de SMA.

Le 7 septembre est la journée mondiale de la myopathie de Duchenne. L’occasion de mettre en lumière cette maladie. Plus de 30 ans après la découverte du gène responsable, les thérapeutiques avancent.

Un numéro pour vous aider dans les démarches scolaires

Chaussez vos baskets et venez participer à l’une des courses organisées au profit du Téléthon.

De nombreux événements sont venus ponctuer cette première partie d'année 2017. Découvrez-les ici

Venez découvrir comment, grâce à tous ceux qui se battent depuis plus de 30 ans, nous avons gagné du terrain sur la maladie.

Du fait de résultats négatifs de l’essai de phase III de l’acide sialique à libération prolongée dans les myopathies GNE, Ultragenyx annonce l’arrêt du développement de cette molécule.

ON S’ENGAGE POUR LE TELETHON 2017 DES 8 ET 9 DECEMBRE !

Les tricyclo-ADN, des oligonucléotides antisens synthétiques capables de traverser la barrière hémato-encéphalique chez la souris modèle de SMA.

La Commission européenne a autorisée une extension de l’indication du Soliris (ou eculizumab) au traitement de la myasthénie généralisée liée aux RACh réfractaire.

Les résultats d’un essai en ouvert de la ranolazine dans la myotonie congénitale montrent une amélioration des symptômes, notamment de la myotonie.