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Quatre nouveaux types de myosites, prenant en compte tous les critères cliniques des patients, ont été définis. Une nouvelle classification qui ouvre la voie à un diagnostic fiable et des traitements personnalisés pour les malades.

Le « Zoom sur… la maladie de Kennedy » a été mis à jour.

Un dispositif d’assistance ventriculaire gauche a été implanté chez deux patients, atteints d’une myopathie (Duchenne et Becker), présentant une insuffisance cardiaque réfractaire et non éligibles à ce stade à la transplantation.

Rencontre avec Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon et de Généthon

L’équipe du Pr Denis Duboc, chef du service de cardiologie de l’hôpital Cochin AP-HP récemment labellisé « Centre constitutif de références maladies rares » et de l’Université Paris Descartes – Sorbonne Paris Cité, a implanté en mai 2018 un dispositif d’assistance ventriculaire gauche chez deux patients, âgés de 20 et 40 ans, atteints d’une myopathie (Duchenne et Becker), présentant une insuffisance cardiaque réfractaire et non éligibles à ce stade à la transplantation.

Chaussez vos baskets et venez participer à l’une des courses organisées au profit du Téléthon. A vos marques, prêts, partez !

Soigner avec des gènes thérapeutiques, réparer les gènes responsables d’une maladie, fabriquer un organe avec des cellules souches… Une révolution médicale est en cours, venez la découvrir !

Découvrez un dossier spécial sur 60 ans d’une extraordinaire aventure humaine, de combat et de victoires.

Des chercheurs Inserm au sein d’I-Stem, l’Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques, annoncent des résultats encourageants de la metformine, un antidiabétique connu, pour le traitement symptomatique de la dystrophie myotonique de Steinert. En effet, un essai de phase II réalisé chez 40 malades, à l’hôpital Henri-Mondor AP-HP, montre que, après 48 semaines de traitement à la plus forte dose, les patients traités avec la metformine (contre placebo) gagnent en motricité et retrouvent une démarche plus stable. Les résultats de cet essai, financé à hauteur d’1,5 million d’euros par l’AFM-Téléthon, sont publiés ce jour dans la revue Brain.

Des chercheurs d’Istem annoncent des résultats encourageants de la Metformine, un antidiabétique connu, pour l’amélioration de la motricité des malades atteints de la dystrophie myotonique de Steinert. Ces travaux ont été financés à hauteur d’1,5 million d’euros par l’AFM-Téléthon, et sont publiés dans la revue Brain.

DIU de Myologie ouvert aux médecins et étudiants en médecine français et étrangers ayant validé le 2e cycle des études médicales.

Les résultats encourageants de la 1ère partie d’un essai de l’ACE-083 vont permettre le démarrage de la 2nde partie de l’essai au Canada, Espagne et USA.

Une équipe met en évidence des molécules qui, en activant la protéine kinase A, inhibent l’expression de DUX4.

Après le Kilimandjaro en 2017, Mikaël Bottero a atteint le sommet du Mont Muztagh Ata à 7 546 m d’altitude, un incroyable exploit réalisé au profit du Téléthon.

Engagés, solidaires, généreux : ce test de personnalité est fait pour vous !