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Actualité
29/11/2024

Sacha, Paul, Marley et Mylane…et les héros de la révolution de la médecine

À 21h10, sur France 3, le Téléthon 2024 se poursuit. Avec Sacha, traité dans le cadre d’un essai clinique pour une myopathie de Duchenne, et pour qui tous les espoirs sont permis ; Paul, pour qui la recherche avance sur sa maladie et dont les parents s’accrochent à l’espoir d’un traitement, ou encore Marley et Mylane dont le destin a pris un autre tournant grâce au traitement de thérapie génique dont elles ont bénéficié.  

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Mika Top Départ
Actualité
29/11/2024

Le Téléthon, c’est maintenant !

C’est parti pour le Téléthon 2024, sur les chaînes de France Télévisions et dans plus de 15 000 communes de France et à l’étranger ! Vous aussi rejoignez cette grande fête de la solidarité organisée pour mettre en lumière le combat des familles et des chercheurs contre les maladies rares.

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29/11/2024

Thérapie génique

La thérapie génique repose sur l’utilisation d’un matériel génétique comme médicament. Au cours des deux dernières décennies, elle est devenue un réel espoir de traitement tant de maladies génétiques complexes et généralement rares comme les maladies neuromusculaires, que de maladies plus fréquentes comme les cancers.

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Actualité
29/11/2024

Téléthon 2024, coup d’envoi de 30h de solidarité !

Rendez-vous dès 18 h 45 sur France 2 pour le lancement de la 38e édition du Téléthon. Sophie Davant et Nagui ouvriront les festivités, accompagnés par notre parrain Mika, pour ce marathon télévisuel unique. Grâce au Téléthon, grâce à vous, nous avons bâti une médecine nouvelle pour vaincre des maladies génétiques, des maladies complexes, jusqu’alors incurables. La recherche peut se transformer en traitements, nous l’avons prouvé ! 

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Le Téléthon Gaming 2024 aux Arènes d'Evry
28/11/2024

J-2 avant le Téléthon Gaming !

200 gamers, des défis dingues, des échanges entre scientifiques et streamers, un stream marathon depuis le stade d'esport de la Karmine corp !

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Mika, parrain du Téléthon 2024, vous invite à appeler la ligne du don 36 37
Actualité
28/11/2024

J-1 avant le Téléthon : ouverture du 3637, la ligne du don

A J-1 du démarrage du Téléthon 2024 sur France Télévisions et alors que les 250 000 bénévoles sont dans les starting-blocks partout en France, le 36 37 ouvre dès maintenant ses lignes ! En appelant le 36 37 ou en vous rendant sur telethon.fr, vous pouvez dès maintenant soutenir la recherche et nous donner les moyens de multiplier les victoires contre la maladie.

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Vignette Les Cahiers de Myologie
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27/11/2024

Les Cahiers de Myologie

Revue francophone de référence en myologie, les Cahiers de Myologie sont destinés aux professionnels médicaux, paramédicaux et scientifiques impliqués dans le domaine du muscle et des maladies neuromusculaires.

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Essai
27/11/2024

Dystrophies myotoniques : les essais et études cliniques en France

Deux essais cliniques sont en cours en France dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1) et trois en préparation qui évaluent un médicament innovant à base d’ARN ou des médicaments pharmacologiques classiques.  Le registre national DM-scope facilite la mise en place d’essais cliniques et le développement de nombreuses études cliniques afin de mieux caractériser les différentes atteintes de ces maladies et leur prise en charge respective.  

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Vignette Actualité sur les Cahiers de Myologie de novembre 2024
Actualité
27/11/2024

L’édition 2024 des Cahiers de Myologie est en ligne

Le 28ème numéro de cette revue d’information francophone de référence sur la science du muscle, est désormais disponible. Coédité par l’AFM-Téléthon et la Société Française de Myologie, il fait le point sur les derniers travaux médicaux et scientifiques dans le domaine.

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Vignette les essais
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27/11/2024

Les essais cliniques en pratique

Participer à un essai clinique est une démarche individuelle pour un bénéfice collectif : devenir l’un des acteurs de l’évaluation d’un futur traitement qui pourrait servir à un plus grand nombre de malades. Mais entre espoir et inquiétude, cette décision doit être prise après mûre réflexion et en ayant reçu une information la plus complète possible.

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Des doses de la thérapie génique pour la myopathie de Duchenne développée par Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon
Actualité
20/11/2024

Généthon : résultats positifs de la première phase de l’essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a présenté hier, lors du congrès "Breakthroughs in Muscular Dystrophy" organisé à Chicago par l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT),  les résultats concluants de la première phase de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne. Cette phase, qui s’est terminée fin octobre, a permis de valider la dose thérapeutique pour la phase confirmatoire prévue en 2025. 

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