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Identification d’outils de mesure et de marqueurs biologiques qui permettent d’évaluer l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type 3.

À quelques heures du Téléthon qui se déroulera les 6 et 7 décembre, on fait le point sur les avancées scientifiques, rendues possibles grâce à la mobilisation de tous, et sur les visages qui incarneront cette édition 2019.

Le Protocole national de diagnostic et de soins dans la dystrophie musculaire de Duchenne est paru.

Des chercheurs de Généthon ont utilisé un antioxydant pour diminuer, de façon réversible, la réponse immunitaire, rendant la thérapie génique plus efficace.

Les rendez-vous inédits sur France 2 et France 3 vendredi 6 et samedi 7 décembre

2019 marque le début d’une nouvelle ère de la médecine. Après son premier succès, en 1999, dans des immunodéficiences sévères (bébé-bulles), la thérapie génique, qui utilise les gènes comme médicament, peut, en une seule injection, vaincre des maladies longtemps considérées comme incurables.

Comment la France peut-elle prendre le virage industriel de la thérapie génique et assurer l’accès à ces traitements innovants pour tous les malades ? Une question au cœur du dossier de ce nouveau numéro de VLM.

France Télévisions et l'AFM-Téléthon ont renouvelé leur partenariat pour les 3 années à venir. Rendez-vous dès le 6 décembre pour l'édition 2019 du Téléthon.

Tous les nourrissons, asymptomatiques au début de l’essai NURTURE, sont vivants et sans assistance respiratoire permanente après 3 ans de nusinersen.

Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le risdisplam a été déposée auprès des autorités de santé américaines ; la réponse est attendue avant le 24 mai 2020.

Médecins et chercheurs, de France et d’ailleurs, ont pu échanger lors du congrès organisé à Marseille par la Société française de myologie (SFM), avec le soutien de l’AFM-Téléthon.

Des résultats préliminaires de l’extension de l’essai REGAIN montrent une efficacité rapide et prolongée de l’éculizumab dans certaines formes de myasthénie auto-immune.

L’ajout de salbutamol améliorerait les défauts structurels et fonctionnels de la jonction neuromusculaire secondaires au traitement par pyridogstigmine au long cours.

Une étude sur des patients traités par enzymothérapie substitutive pendant 10 ans permet de mieux préciser l’efficacité de ce traitement.

Mis au point par I-Motion et Sysnav, Acti-Myo est un nouvel outil d’évaluation qui pourrait être utilisé dans les essais cliniques à venir.