Tous les communiqués de presse

Une nouvelle révolution médicale, aussi innovante que celles des vaccins et des antibiotiques, se déploie aujourd’hui à travers le monde. Cette révolution médicale s‘appuie sur les thérapies issues de la connaissance des gènes, en particulier la thérapie génique soutenue par l’AFM-Téléthon depuis 30 ans. Venez visiter les laboratoires où sont mis au point les médicaments de thérapie génique pour les maladies du muscle, les maladies rares du foie et du sang… et de thérapie cellulaire pour des maladies rares de la vision. En 2018, vaincre la maladie devient possible !

Le 8 novembre à 14h30 chez France Télévisions !

Les rendez-vous inédits sur France 2 et France 3 vendredi 6 et samedi 7 décembre

2019 marque le début d’une nouvelle ère de la médecine. Après son premier succès, en 1999, dans des immunodéficiences sévères (bébé-bulles), la thérapie génique, qui utilise les gènes comme médicament, peut, en une seule injection, vaincre des maladies longtemps considérées comme incurables.

Invitation à la conférence de presse scientifique du #Téléthon2019 durant laquelle des familles traités par thérapies génique et cellulaire témoigneront

Après les découvertes scientifiques sur la sarcopénie, ce communiqué apporte des précisions ludiques et décalées sur les façons de prévenir la perte de masse musculaire.

Une piste prometteuse pour la prévention de la sarcopénie et le traitement des maladies neuromusculaires.

Le Téléthon 2019, qui aura lieu les 6 et 7 décembre, portera les victoires scientifiques et médicales remportées par le Téléthon grâce à la mobilisation de tous, à découvrir en détail dans ce dossier de presse. Mais aussi,
les témoignages des familles dont les thérapies innovantes ont changé la vie et ceux de familles qui sont sur le point d'en bénéficier.

Retrouvez dans ces dossiers de presse toutes les informations Téléthon relatives à vos régions

Du 4 au 29 novembre 2019, des scientifiques soutenus par l’AFM-Téléthon vont parcourir la France pour sensibiliser les collégiens et lycéens aux avancées et aux métiers de la recherche dans le cadre de l’évènement
« 1000 chercheurs dans les écoles ». Ce modèle pédagogique unique en son genre, organisé par l’AFM-Téléthon, en partenariat avec l’Association des professeurs de biologie et de géologie (APBG), a déjà permis
à près de 220 000 élèves d’échanger avec un expert scientifique.

Généthon, pour la thérapie génique, et I-Stem, pour la thérapie cellulaire, sont des laboratoires, créés par l’AFM-Téléthon, pionniers dans leur domaine. Les chercheurs y développent des candidats-médicaments pour des maladies rare des muscles, du sang, du système immunitaire, de la vision… qui sont ensuite testés chez des enfants et adultes notamment à I-Motion, centre clinique pédiatrique, et à l’Institut de la vision, centre d’expertise dédié. Découvrez comment un médicament innovant va du laboratoire au malade.

L’AFM-Téléthon a créé, en 1988, un modèle d’accompagnement innovant pour les familles concernées par des maladies rares neuromusculaires. L’Agence Régionale de Santé de Corse, en lien avec le Ministère des solidarités et de la santé, a choisi, d’expérimenter ce modèle pour des familles concernées par des maladies neurodégénératives invalidantes, au titre de l’article 51 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2018 qui permet de déroger aux modalités habituelles de financement ou d’organisation du système de santé. Un bilan de cette expérimentation, qui a débuté en octobre en Corse, sera réalisé dans 4 ans.

Des chercheurs Inserm au sein d’I-Stem, l’Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques, annoncent des résultats encourageants de la metformine, un antidiabétique connu, pour le traitement symptomatique de la dystrophie myotonique de Steinert. En effet, un essai de phase II réalisé chez 40 malades, à l’hôpital Henri-Mondor AP-HP, montre que, après 48 semaines de traitement à la plus forte dose, les patients traités avec la metformine (contre placebo) gagnent en motricité et retrouvent une démarche plus stable. Les résultats de cet essai, financé à hauteur d’1,5 million d’euros par l’AFM-Téléthon, sont publiés ce jour dans la revue Brain.

L’AFM-Téléthon organise, du 25 au 28 mars 2019 au Palais des Congrès de Bordeaux-Lac, son 6e congrès international de myologie, Myology 2019. 900 experts de la myologie (médecins, chercheurs, cliniciens) y feront le point sur la recherche fondamentale et sur les thérapies innovantes développées ces dernières années (thérapie génique, thérapie cellulaire, saut d’exon, pharmacogénétique…) pour les maladies neuromusculaires.

7000 maladies rares, 3 millions de Français, 95 % des maladies sans traitement curatif