15/09/2015
DMC1A : preuve de concept de l’apport de la mini-agrine
La faisabilité d’une thérapie cellulaire couplée à de la thérapie génique apportant une mini-agrine démontrée dans un modèle de souris DMC1A.
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15/09/2015
Une plateforme de déclaration des effets indésirables pour les patients atteints de maladies rares
Le service Maladies rares info services a lancé un nouveau service visant à faciliter la déclaration des effets indésirables de médicaments pris par les patients pour traiter leur maladie rare, en partenariat avec l'Association française des centres régionaux de pharmacovigilance.
14/09/2015
La Spartan Race, une course d’obstacles au profit de l’AFM-Téléthon
En septembre et en octobre auront lieu deux courses d’obstacles « Spartan Race ». La participation est ouverte aux petits comme aux grands sportifs amateurs de sensations fortes.
14/09/2015
DM1 : un oligonucléotide antisens efficace dans des modèles animaux
Mise en évidence, dans la maladie de Steinert, de l’efficacité de l’oligonucléotide antisens ISIS 486178 chez la souris et chez le grand singe.
13/09/2015
Myopathie de Duchenne : la thérapie génique chez le jeune chien
La modification de l’enveloppe d’un vecteur viral pour apportant la microdystrophine chez le jeune chien est efficace et attenue la réponse immunitaire.
11/09/2015
Amyotrophie spinale infantile : quel impact social ?
La Commission Européenne a initié une enquête pour mesurer l'impact social d'une dizaine de pathologies infantiles particulièrement invalidantes auprès des familles d'enfants malades.
09/09/2015
Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires
Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon.
09/09/2015
SMA : les critères d’évaluation dans les essais cliniques
Publication du compte rendu du 209e workshop ENMC consacré aux critères d’évaluation dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1.
09/09/2015
JOURNEE MONDIALE DU LEGS EN FAVEUR DES ASSOCIATIONS
Le 13 septembre 2015 sera la quatrième journée mondiale du Legs.
09/09/2015
Le Téléthon recrute des bénévoles !
Devenez RESPONSABLE D’EQUIPE DEPARTEMENTALE pour le Téléthon 2015 qui aura lieu les 4 et 5 décembre.
08/09/2015
Marc Lavoine, parrain du Téléthon 2015
Nouvelle édition, nouvelle campagne, et nouveaux visages : Téléthon 2015, c'est parti !
07/09/2015
7 septembre : journée internationale de la myopathie de Duchenne
Cette journée spéciale, qui mobilise toute la communauté des malades à travers le monde, est l’occasion de faire le point sur cette maladie, grâce à trois portraits, une prise de parole... et des ballons rouges.
04/09/2015
SMA : développement d’un nouveau modèle de souris
Mise au point d’une souris modèle de SMA « modérée » en atténuant, par des oligonucléotides antisens, les symptômes d’un modèle sévère de souris déjà existant.
03/09/2015
FSH : confirmation de l’efficacité du peignage moléculaire
La technique de diagnostic moléculaire par peignage moléculaire est plus sensible dans la FSH que de la technique standard de Southern Blot.
01/09/2015
DMD : effet bénéfique des glucocorticoïdes après la perte de la marche
Continuer de prendre des glucocorticoïdes après la perte de la marche serait bénéfique sur la fonction des membres supérieurs, surtout chez les patients de 12 à 18 ans.