SMA : les critères d’évaluation dans les essais cliniques

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les essais cliniques se multiplient et se pose régulièrement le problème des critères d’évaluation à utiliser pour mesurer l’efficacité des candidats-médicaments testés.
Un article publié en juillet 2015 relate dans le détail les travaux d’un groupe d’experts internationaux de la SMA réuni par l’ENMC (European Neuromuscular Center) du 7 au 9 novembre 2014 à Heemskerk (Pays-Bas). La classification de la SMA, les techniques de diagnostic moléculaire, les modalités de la prise en charge, les critères d’évaluation et les essais cliniques en cours ont tous été passés en revue. Les échelles fonctionnelles, fort nombreuses au demeurant, ont fait notamment l’objet d’une analyse critique. La Mesure de Fonction Motrice (MFM, outil développé en France par une équipe lyonnaise de cliniciens et utilisé en routine dans beaucoup de consultations) garde, dans ce contexte, tout son intérêt surtout pour la SMA de types II et III. Des pistes de collaboration ont été identifiées en vue de faciliter la mise en place d’essais sur des bases d’évaluation plus standardisées.

Source

209th ENMC International Workshop: Outcome Measures and Clinical Trial Readiness in Spinal Muscular Atrophy 7-9 November 2014, Heemskerk, The Netherlands.
Finkel R, Bertini E, Muntoni F, Mercuri E; ENMC SMA Workshop Study Group.
Neuromuscul Disord., 2015 (Juil).