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Qu’est-ce que l’AFM-Téléthon ? Quelles sont ses missions ? Quels sont les faits marquants de l’année écoulée ? La réponse dans la nouvelle brochure Innover pour guérir.

Des canules de trachéotomie pour enfants et adultes de la marque Bivona^® peuvent présenter un défaut de fabrication entrainant un risque potentiel suffisamment grave pour justifier leur rappel. Le point en deux questions.

Faits marquants 2023 et perspectives pour les années à venir... Découvrez notre Grand Live spécial "Rendre Compte" du 3 juillet 2024.

Après un nouvel examen des données disponibles du Translarna, à la demande de la Commission européenne, l’Agence européenne du médicament (EMA) a confirmé son avis négatif sur le renouvellement de l’AMM du médicament. Le laboratoire a de nouveau fait appel ce qui repousse à la fin de l’année 2024 une décision définitive sur la poursuite de l’AMM.

Ces 11 documents analysant les découvertes médico-scientifiques de ces 12 derniers mois dans différentes maladies neuromusculaires sont disponibles.

En juin 2023, les autorités de santé américaines approuvaient un premier médicament de thérapie génique par microdystrophine, l'Elevidys dans la DMD, pour les garçons âgés de 4 à 5 ans, marchants. L'indication a été depuis étendue aux garçons âgés de 4 ans et plus.

À l'occasion de son Assemblée Générale, le 22 juin 2024, l'AFM-Téléthon a publié son rapport annuel pour 2023, dressant le bilan de ses actions, de ses missions et de l'utilisation des dons reçus. Ce rapport met en lumière les activités et les comptes de l'association pour l'année écoulée.

Le 20 juin, la Journée mondiale de la FSHD, nous rappelle l'importance de sensibiliser et de soutenir la recherche sur la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale. Engagée dans le combat contre la FSHD, et bien d’autres maladies neuromusculaires, l’AFM-Téléthon met à disposition une série de publications pour aider à la prise en charge des personnes concernées par la FSHD.

L'été est là, et avec lui, la saison des campings, des soirées en plein air, des rires partagés et des souvenirs inoubliables. Mais imaginez un instant que ce cadre estival puisse aussi devenir le théâtre d'un formidable élan de solidarité ? Du 14 juillet au 20 août 2024, le Téléthon campe, partout en France, pour sa 5e édition.

Du 1er au 7 juin, la Semaine du Muscle a animé toute la France avec une multitude d’événements pour sensibiliser à l'importance du muscle pour notre santé. Cette 2e édition a bénéficié d’une reconnaissance particulière puisqu’elle a été labellisée Grande Cause Nationale 2024 dédiée à l’Activité Physique et Sportive. Aperçu de quelques moments forts de cette semaine dynamique.

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

Un groupe international de médecins, de chercheurs et de patients a élaboré des recommandations consensuelles pour mieux diagnostiquer la myosite à inclusions, mais aussi pour concevoir des essais cliniques plus adaptés à cette maladie.

Temps nécessaire pour avoir un diagnostic, évolution au fil des ans ou encore facteurs aggravants, sur tous ces points et bien d’autres l’analyse conduite en France par 23 centres experts apporte des réponses claires et précises.

Focus sur deux approches thérapeutiques à l’essai dans la myopathie facio-scapulo-humérale.

Ces derniers mois le ravulizumab, le rozanolixizumab et le zilucoplan ont tous trois passés avec succès l’étape de l’essai clinique de phase III destiné à évaluer, en France notamment, leur efficacité chez un grand nombre d’adultes réfractaires ou intolérants aux traitements existants.