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Les tricyclo-ADN, des oligonucléotides antisens synthétiques capables de traverser la barrière hémato-encéphalique chez la souris modèle de SMA.

La Commission européenne a autorisée une extension de l’indication du Soliris (ou eculizumab) au traitement de la myasthénie généralisée liée aux RACh réfractaire.

Les résultats d’un essai en ouvert de la ranolazine dans la myotonie congénitale montrent une amélioration des symptômes, notamment de la myotonie.

SMA Europe organise du 25 au 27 janvier 2018, un congrès scientifique international, à Cravovie (Pologne).

Le Protocole national de diagnostic et de soins « maladie de Kennedy » ), son argumentaire scientifique et la synthèse à destination du médecin traitant, ont été publiés.

L’AFM-Téléthon tient à rendre hommage à Jerry Lewis, cet immense comédien engagé dans le combat contre la maladie.

L'humoriste et acteur américain Jerry Lewis, est décédé ce dimanche 20 août à l'âge de 91 ans.

Envie de prolonger vos vacances ou vous offrir quelques jours de détente ? Il reste encore des disponibilités à la maison familiale La Hamonais située près de Saint-Brieuc en Bretagne.

Parents bricoleurs, connaissez-vous le concours Fab Life ? Le concours qui récompense les idées qui facilitent la vie des personnes en situation de dépendance.

La nouvelle édition de la brochure Innover pour Guérir qui compile les informations essentielles sur l’Association est désormais disponible.

Effets positifs du salbutamol à long terme sur la force musculaire respiratoire chez 7 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2.

Des chercheurs sont parvenus à restaurer la force musculaire et à stabiliser les symptômes cliniques de chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne.

Mickaël a atteint aujourd’hui le sommet du Kilimandjaro, à 5895 m d’altitude après 5 jours d’ascension. Une prouesse extraordinaire, soutenue par l'Union des Français de l'Etranger de Shanghai, qui lance avec brio la mobilisation des Français de Chine.

Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B semble avoir un impact positif sur l'évolution du développement cognitif des malades.

Le RO7034067 (ou RG7916) évalué dans un essai en cours dans la SMA de type 2 et 3 serait bien toléré.