24/04/2016
Amyotrophies bulbo-spinales de l’enfant : 5 ans d’expérience
Revue de la littérature publiée depuis l’identification des gènes en cause dans les amyotrophies bulbo-spinales de l’enfant.
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24/04/2016
Maladie de Steinert : le rôle de staufen1 se précise
Une équipe canadienne publie 2 articles éclairant le rôle de staufen1 dans la maladie de Steinert.
22/04/2016
Généthon impliqué dans deux nouveaux essais cliniques
Après le syndrome de Wiskott-Aldrich, Généthon a produit des vecteurs lentiviraux de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l'X et l'anémie de Fanconi. Ces traitements font à présent l'objet de deux essais cliniques en Europe.
21/04/2016
Maladie de Pompe : des nouvelles de la néoGAA
Fort des résultats préliminaires d'un essai de phase 1/2 de la néoGAA Sanofi Genzyme souhaite continuer les recherches sur ce candidat-médicament.
18/04/2016
JRF 2016 : trouvez la Journée des Familles la plus proche de chez vous
Les invitations pour la 3ème édition des Journées Régionales des Familles sont lancées !
15/04/2016
Top départ pour le TOUR AUTO 2016
Du 18 au 24 avril 2016, les 240 équipages du TOUR AUTO Optic 2ooo sillonneront les routes entre Paris et Cannes.
15/04/2016
Olesoxime : les agences réglementaires américaine (FDA) et européenne (EMA) demandent à Roche des données cliniques complémentaires
À l'occasion de la réunion annuelle de SMA Europe, Roche a dévoilé l'état d'avancement du programme Olesoxime.
15/04/2016
FSH et resolaris : annonce préliminaire
Un communiqué de presse d’aTyrPharma annonce des résultats préliminaires d’un essai de phase I/II du resolaris chez des adultes atteints de FSH
14/04/2016
Altération de la maturation du gène SCN5A à l’origine de troubles cardiaques prédominants dans la Dystrophie Myotonique
L'importance de l'altération de la maturation du gène SCN5A dans la dystrophie myotonique a été mise en évidence par une équipe de chercheurs de l'Institut de Myologie.
13/04/2016
La 6ème édition de Tel Est Ton Ventoux aura lieu le 25 juin 2016
Pour cette sixième édition, le coup d'envoi de Tel Est Ton Ventoux sera donné le 25 juin à Caromb (84).
13/04/2016
CMT 1A : démarrage d'un essai de l'acétate d’ulipristal chez des hommes
Le recrutement de cet essai est en cours à Strasbourg et devrait s'étendre progressivement à 5 centres de l'Est de la France.
12/04/2016
ATYR1940 : à l’essai dans la LGMD2B et dans la FSH
Un essai de l’ATYR1940 (ou resolaris) est actuellement en cours dans la myopathie des ceintures de type 2B et dans la myopathie facio-scapulo-humérale.
11/04/2016
Les réseaux de l'AFM-Téléthon, des Assises placées sous le signe de l'unité
Du 8 au 10 avril 2016, l'ensemble des réseaux de l'AFM-Téléthon se sont réunis sur le site d'Evry pour des Assises placées sous le signe de l'unité, de la convivialité et toujours du même combat face à la maladie.
06/04/2016
SMA : première analyse de l’étude NeuroNEXT
Analyse des données recueillies lors de la visite d’inclusion de nourrissons dans une étude d’histoire naturelle de la SMA de type I aux États-Unis.
06/04/2016
Paralysies périodiques : résultats de l’essai HYP-HOP
Le dichlorphénamide est efficace dans la paralysie périodique hypokaliémique mais pas la paralysie périodique hyperkaliémique.