CMT 1A : démarrage d'un essai de l'acétate d’ulipristal chez des hommes
Le recrutement de cet essai est en cours à Strasbourg et devrait s'étendre progressivement à 5 centres de l'Est de la France.
Un essai évaluant l'efficacité et la sécurité d'utilisation pendant un an de l'acétate d'ulipristal chez 45 hommes atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), âgés de 18 à 70 ans vient de démarrer. Il se déroulera en France dans 5 centres.
Plus de détails sur le protocole de l'essai de l'ulipristal acétate dans la CMT1A.
L'acétate d'ulipristal est un médicament hormonal, développé par HRA Pharma et déjà commercialisé pour d'autres indications. Il appartient à la famille des anti-progestérones, qui sont une des pistes thérapeutiques à l'étude dans la CMT1A. Chez le rat modèle de CMT 1A, les anti-progestérones améliorent les symptômes de la maladie et réduisent les anomalies de la myéline (diminution de PMP22) observées dans la CMT1A.