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La revue PHARMACEUTIQUES organise une webconférence sur la thérapie génique, le 23 juin 2021, en présence de Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon. Les inscriptions sont ouvertes à tous et gratuites.

Soutenir les malades et les familles dans leur parcours de soins et de vie tout en se battant au profit du plus grand nombre, tel est l’objectif de la mission Aider de l’AFM-Téléthon. Une mission essentielle à laquelle VLM consacre un dossier complet.

Une étude française rétrospective destinée à caractériser l’atteinte cardiaque chez les femmes symptomatiques porteuses d’une anomalie du gène DMD est en cours.

Une stabilisation de leurs symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification font partie des attentes et ressentis des malades interrogés.

Des premiers résultats à long terme confirment la bonne tolérance du Zolgensma et le maintien au cours du temps des acquisitions motrices

Combien de pays réalisent à ce jour un programme de dépistage néonatal de la SMA ? Quelle proportion de nouveau-nés est concernée ? Des premiers résultats ont été publiés.

L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production robuste de dystrophine dans les muscles, 3 mois après le traitement.

Une approche visant à « éteindre et à remplacer » le gène PABPN1 anormal avec un gène thérapeutique améliore la force d’une souris modèle de DMOP.

Mettre en relation les experts européens de la FSH, faciliter la mise en place de nouveaux essais cliniques, rendre plus accessibles les futurs traitements… tels sont les objectifs de ce réseau européen.

Les community managers des clubs amateurs de football se mobilisent pour lancer la e-caritative Cup, un tournoi de jeu vidéo FIFA, avec une cagnotte en ligne au profit de l’AFM-Téléthon et 4 lives Instagram dédiés aux muscles et aux maladies rares. A vos marques !

Les cellules souches pluripotentes induites représentent un modèle cellulaire d’intérêt pour évaluer des thérapies innovantes comme les oligonucléotides antisens ou la thérapie génique.

Vous êtes chef d’une entreprise d’Ile-de-France et souhaitez mobiliser vos salariés pour le Téléthon avec un défi sportif ? Le challenge connecté inter-entreprises d’Ile-de-France, du 1er au 22 juin 2021, est fait pour vous. Top départ !

Une étude menée aux États-Unis montre l’intérêt de réaliser par téléphone un test simplissime pour dépister une aggravation respiratoire.

Les adolescents de 16 et 17 ans atteints d’une maladie à très haut risque ou proches d’une personne fortement immunodéprimée peuvent désormais se faire vacciner contre la Covid-19 avec le vaccin Pfizer.

Si le nusinersen se montre bénéfique à long terme sur la fonction motrice des enfants et adolescents atteints de SMA de type II ou III, il semblerait moins efficace sur la fonction respiratoire.