Les cellules iPS, un modèle essentiel pour tester de nouveaux traitements
Les cellules souches pluripotentes induites représentent un modèle cellulaire d’intérêt pour évaluer des thérapies innovantes comme les oligonucléotides antisens ou la thérapie génique.
Pour étudier les mécanismes moléculaires et cellulaires en jeu dans les maladies neuromusculaires et tester de nouvelles pistes thérapeutiques, les chercheurs développent des modèles cellulaires et utilisent des modèles animaux qui essaient de reproduire au mieux les anomalies génétiques et les signes cliniques de la maladie. C’est un préalable indispensable à l’administration d’un candidat-médicament chez l’homme.
Parmi les modèles cellulaires d’intérêt, figurent les cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS), qui sont des cellules capables de s’auto-renouveler indéfiniment en culture et de se différencier en n’importe quelles cellules spécialisées de l’organisme.
Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) a fait le point sur l’utilisation des cellules iPS pour tester des thérapies innovantes. Ce modèle s’est notamment montré efficace pour étudier des oligonucléotides antisens dans la myopathie de Duchenne, et plus particulièrement pour le saut d’exons, et dans la sclérose latérale amyotrophique. Les auteurs soulignent la nécessité d’optimiser la méthode de thérapie génique (vecteur, concentration virale, temps de transduction…) pour utiliser au mieux les iPS.
Source
The Potential of Induced Pluripotent Stem Cells to Test Gene Therapy Approaches for Neuromuscular and Motor Neuron Disorders
M Cappella , S Elouej , M Grazia Biferi
Front Cell Dev Biol . 2021 (Avr).9:662837.