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Les résultats décevants d’un essai évaluant l’ACE-083 chez des patients atteints de CMT amènent Acceleron à arrêter le développement ce candidat-médicament.

Alors que plusieurs cas de maladies dues au coronavirus ont été recensés en France ces derniers jours, l'AFM-Téléthon et France Assos Santé vous rappellent les bons comportements préventifs.

Le déclin au test de marche de 6 minutes semble plus modéré chez les patients atteints de DMD traités par le TAS-205 que chez ceux sous placebo.

Un traitement par antioxydant n’a pas permis de diminuer le stress oxydatif ni d’augmenter l’endurance physique dans la myopathie congénitale liée à Ryr1.

Une nouvelle étude met en évidence un effet bénéfique à moyen-long terme de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la DMD.

Une analyse exhaustive de la littérature fait le point sur les performances cognitives dans la SMA de type 1, 2 et 3.

Une étude européenne met en évidence l’acquisition de la station assise chez un tiers des enfants atteints de SMA de type 1 sous nusinersen.

La césarienne, la prématurité et un petit poids de naissance du bébé seraient plus fréquents chez les femmes enceintes atteintes de myopathies inflammatoires.

Une étude sur la myosite à anti-HMGCR secondaire aux statines démontre que plusieurs traitements permettent une rémission sans corticothérapie prolongée.

Des douleurs abdominales intenses ou persistantes chez un enfant atteint de dermatomyosite juvénile peuvent traduire une complication de la maladie.

Bénéfice potentiel du salbutamol à libération prolongée pour améliorer l’efficacité de l’enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe à début tardif.

Des résultats préliminaires attendus puisqu’il s’agit d’un essai incluant également des adultes atteints de SMA réalisé en double aveugle contre placebo.

Le PNDS « Dystrophie musculaire de Becker » est disponible sur le site de la Haute Autorité de Santé (HAS).

Des chercheurs sont parvenus à apporter, chez la souris, le gène entier de la dystrophine à l’aide d’un nouveau vecteur viral.

Le 244e atelier de travail de l’ENMC a été l’occasion de faire un état des lieux du dépistage à la naissance de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1.