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Des études, chez la souris et chez l’homme, apportent des premiers éléments de réponse sur l’efficacité d’une double thérapie.

Sept ans de traitement avec l’eterplirsen (Exondys51) limitent le déclin de la marche et de la respiration dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Les 3 et 4 décembre, rendez-vous pour le Téléthon 2021. Découvrez dès aujourd’hui les temps forts et les événements prévus pour ce 35e Téléthon !

Un prototype suisse d’orthèse ajustable à base de matière textile montre son intérêt dans trois maladies neuromusculaires.

Les fonctions cognitives déficientes au début de la maladie d’Alzheimer sont intactes dans la myosite à inclusions, même après des années d’évolution.

La stabilisation du TGFβ limite la fibrose musculaire et améliore les performances musculaires des souris mdx

Les résultats de l’essai STR1VE-EU apportent de nouvelles preuves d’efficacité et de bonne tolérance du produit de thérapie génique Zolgensma dans la SMA de type I.

Sensation de brûlure ou de bouche sèche, perturbations du goût ou encore difficultés à avaler, ces symptômes ne sont pas si rares dans les myopathies inflammatoires.

De nouveaux résultats mettent en lumière l’intérêt du dichlorphénamide dans les paralysies périodiques et le syndrome d’Andersen-Tawil.

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié aux thérapies géniques, crée un nouvel acteur biopharmaceutique pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies des ceintures : Atamyo Therapeutics. Une demande d’autorisation pour un premier essai clinique européen concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni.

De nouveaux résultats préliminaires de l’essai mené par Généthon concernant le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, ont été présentés au congrès de l’ESGCT le 22 octobre.

La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III – défavorable pour la SMA de type IV et les pré-symptomatiques.

Une approche thérapeutique consistant à réduire la quantité de radicaux libres améliore les symptômes de souris CMT liée à GDAP1.

Suite aux résultats d’un essai chez 12 personnes atteintes de myopathie GNE montrant que le produit est bien toléré et semble efficace, son développement se poursuit.

Chaque année pour le Téléthon, plus de 17 000 animations sont organisées partout en France afin de récolter des fonds. Vous souhaitez participer mais ne savez pas comment vous lancer ? Regardez en replay notre Grand Live spécial sur l’organisation d’animation !