DMD : les effets positifs à long terme de l’eteplirsen se confirment

L’eteplirsen (Exondys51) est l’un des oligonucléotides anti-sens développés par Sarepta Therapeutics, dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Il cible les anomalies du gène DMD qui répondent au saut de l’exon 51 et est autorisé aux États-Unis depuis 2016.

Une analyse de données en vie réelle et rétrospectives

Des données d’efficacité de l’eteplirsen sur 7 ans ont été publiées dans le Journal of neuromuscular Diseases. Elles sont issues de deux essais cliniques successifs (4 ans de traitement au total et 12 participants atteints de DMD âgés de 7 à 13 ans) suivis d’une étude de l’eteplirsen en vie réelle durant laquelle 10 des 12 participants initiaux poursuivaient leur traitement pendant 3 ans, avec un suivi clinique ordinaire. Leurs résultats ont été comparés à ceux de patients non traités par l’eteplirsen, issus de registres ou d’autres essais.

Marche et respiration préservées

Le traitement par saut d’exon 51 avec l’eteplirsen permet de maintenir la marche 2 ans de plus en moyenne : l’âge de la perte de la marche chez les patients traités se situe autour de 15 ans. Ce gain est observé, même en tenant compte de l’effet des traitements corticoïdes (déflazacort ou prednisone). L’eteplirsen protège également la fonction respiratoire en limitant la diminution de la capacité vitale forcée : celle-ci diminue deux fois moins vite avec le traitement que sans.
Ces résultats vont dans le même sens que ceux de l’essai PROMOVI de phase III publiés en juin 2021 évaluant l’eteplirsen durant 2 ans chez 78 garçons atteints de DMD.

Source
A Combined Prospective and Retrospective Comparison of Long-Term Functional Outcomes Suggests Delayed Loss of Ambulation and Pulmonary Decline with Long-Term Eteplirsen Treatment.
Mitelman O, Abdel-Hamid HZ, Byrne BJ et al.
J Neuromuscul Dis. 2021 Aug 19.