SMA : publication des résultats de l’essai européen STR1VE-EU avec le Zolgensma
Les résultats de l’essai STR1VE-EU apportent de nouvelles preuves d’efficacité et de bonne tolérance du produit de thérapie génique Zolgensma dans la SMA de type I.
L’essai en ouvert (sans groupe placebo) appelé STR1VE-EU s’est déroulé dans quatre pays d’Europe dont la France (à l’Institut I-Motion de l’Hôpital Trousseau, Paris) entre août 2018 et septembre 2020. Il a concerné 33 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, présentant une ou deux copies du gène SMN2, âgés de moins de 6 mois au moment de l’injection unique du produit de thérapie génique Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) par voie intraveineuse et qui ont été suivis jusque l’âge de 18 mois.
L’essai STRIVE-EU a été mené en parallèle de l’essai STR1VE, lequel évalue aux États-Unis le Zolgensma selon le même protocole. Ce dernier avait été réalisé pour confirmer sur un plus grand nombre les résultats positifs du tout premier essai du Zolgensma chez 15 nourrissons atteints de SMA de type I et sur lesquels les autorités réglementaires américaines s’étaient appuyées pour autoriser la commercialisation du médicament aux États-Unis.
Des résultats positifs qui se confirment dans la SMA de type I symptomatique
Comme dans l’essai américain STR1VE, dont les résultats ont été publiés en avril 2021, le Zolgensma a été bien toléré au cours de l’essai européen STR1VE-EU et confirme ses effets bénéfiques dans la SMA de type I : à l’âge de 18 mois, 44% des nourrissons étaient capables de tenir assis seul au moins 10 secondes. Presque tous les participants (97%) n’avaient pas besoin de ventilation en continu à 14 mois.
Sources
STR1VE-EU study group. Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial.
Mercuri E, Muntoni F, Baranello G, et al.
Lancet Neurol., 2021 (Oct). 20(10):832-841.
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
J W Day, R S Finkel, C A Chiriboga, et al.
Lancet Neurol. 2021 (Avr).20(4):284-293.