SMA : une nouvelle étape dans la commercialisation d’Evrysdi en France

Le parcours règlementaire de l’Evrysdi (risdiplam) se poursuit avec la publication de l’avis de la Commission de la Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) concernant le remboursement de ce traitement oral dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA).
S’en suivront des étapes de négociation de prix et de remboursement qui prendront encore quelques mois avant la mise à disposition officielle du produit sur le marché français. Dans cette attente, l’Evrysdi peut, après avis positif d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) nationale, être prescrit et pris en charge pour les malades chez lesquels les injections de Spinraza (nusinersen) ne sont pas possibles.

Un avis différencié

La place de l’Evrysdi parmi les traitements déjà disponibles

Selon cet avis, l’Evrysdi est un traitement de première intention à utiliser :
-    dans la SMA de type I, symptomatique : au même titre que le Spinraza (nusinersen) et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec).
-    dans la SMA de type II et III : au même titre que le Spinraza (nusinersen).

La HAS recommande également que toute décision de traitement soit prise au cas par cas lors de réunions de concertation pluridisciplinaires (RCP) organisées par la filière des maladies rares neuromusculaires FILNEMUS.

Le cas des malades pré-symptomatiques

À ce jour, la HAS n’est pas favorable à un remboursement pour les formes pré-symptomatiques de la maladie étant donné la disponibilité d’alternatives thérapeutiques et le manque de données disponibles à ce jour avec le risdiplam dans cette indication. Cette position pourra évoluer lors de la publication des résultats de l’essai RAINBOWFISH du risdiplam, en cours à l’étranger, chez 25 nourrissons pré-symptomatiques âgés de moins de 6 semaines.

Source
EVRYSDI - Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 30 septembre 2021,
Haute Autorité de Santé [En ligne] [consulté le 12 octobre 2021]