Canalopathies musculaires : le dichlorphénamide confirme et étend son efficacité

Le dichlorphénamide (ou Keveyis®) à la dose de 50 mg deux fois par jour serait efficace et bien toléré d’après une analyse complémentaire des résultats de 47 des participants de l’essai clinique HYP-HOP et de son extension en ouvert. Cet essai avait initialement inclus 63 adultes atteints de paralysie périodique hypo ou hyperkaliémique, deux formes de canalopathies musculaires.
Sur une durée de 14 mois, le dichlorphénamide a entrainé une baisse du nombre hebdomadaire moyen et de la sévérité des épisodes de paralysie transitoire qui caractérisent ces maladies, sans déclin d’efficacité sur la durée. Ces données sont sensiblement différentes des résultats précédents de l’essai HYP-HOP, parus en 2016 et qui avaient montré une efficacité du dichlorphénamide dans la paralysie périodique hypokaliémique, mais pas dans la paralysie périodique hyperkaliémique.

Peut-être une troisième indication

Disponible sous forme de comprimés, ce médicament a bénéficié en France d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative puis d’une autorisation d’accès compassionnel dans ces deux indications. Aux États-Unis, le produit dispose également d’une autorisation de mise sur le marché pour ces deux mêmes canalopathies.
Une équipe de neurologues américains l’a prescrit, hors essai clinique, à une jeune femme de 24 ans atteinte d’une autre forme de canalopathie musculaire, le syndrome d’Andersen Tawil. Le dichlorphénamide a entrainé un meilleur contrôle de ses accès de paralysie que l’acétazolamide (Diamox®), dont l’effet avait fini par s’épuiser.

Sources
Long-term efficacy and safety of dichlorphenamide for treatment of primary periodic paralysis.
Sansone VA, Johnson NE, Hanna MG, et al.
Muscle Nerve. 2021 Sep;64(3):342-346.

Marked reduction in paralytic attacks in a patient with Andersen-Tawil syndrome switched from acetazolamide to dichlorphenamide
Gupta A, Iyadurai S, Roggenbuck J, et al.
Neuromuscul Disord. 2021 Jul;31(7):656-659.