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Le groupe Roche a annoncé le démarrage prochain d'une étude ouverte (open label study) qui inclura l'ensemble des malades SMA ayant participé aux essais menés par Trophos concernant l'olesoxime.

De terribles événements ont frappé les Parisiens et toute la France vendredi soir. L’AFM-Téléthon s’associe à la douleur des familles touchées par cette tragédie.

Un nouvel acteur biologique dans la myopathie de Duchenne, le gène Jagged-1, améliore les manifestations musculaires chez le chien et le poisson-zèbre

Mise en évidence de l’effet positif de l’halofuginone sur la survie des cellules satellites dans la myopathie de Duchenne et la dysferlinopathie.

L'association française de Crigler-Najjar a visité Généthon

Société Générale reverse 5 centimes d'euros pour l'AFM-Téléthon à chaque paiement avec la carte Collection Caritative

Le 5 novembre, chez Blablacar, en présence de Laura Tenoudji et de Taig Kris, plus de 51 entreprises du digital dont Orange, Yahoo, Paypal, Running Heroes, Avast et bien d’autres … découvraient en avant-première le dispositif XXL du #telethon2015 !

Au cours de la conférence de presse du 4 novembre, le dispositif France Télévisions pour le Téléthon 2015 a été dévoilé.

Qui mieux que le mythique Studio Harcourt pour immortaliser cette complicité extraordinaire qui unit un chien d'assistance et une personne en situation de handicap ?

Le parrain du Téléthon 2015, accompagné du Vice-président chargé de la recherche de l'AFM-Téléthon, ont participé le 29 octobre au tirage du 7ème tour de la Coupe de France de football.

C’est à l’occasion des 10 ans du laboratoire de recherche I-Stem, qu’une conférence de presse a réuni des scientifiques français de renommée internationale à Paris pour faire le bilan de 10 années de travaux pionniers menés sur les cellules souches et des avancées majeures obtenues en termes de thérapie cellulaire.

Le 9 octobre dernier, l’AFM-Téléthon et Bpifrance ont annoncé la création prochaine d’une plateforme industrielle de production de médicaments de thérapies génique et cellulaire. Cette plateforme sera la plus importante en Europe. Elle doit permettre la mise à la disposition des malades, des premiers traitements innovants issus d’une recherche d’excellence française, fortement impulsée et soutenue par l’AFM-Téléthon. Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’Association, revient sur cette étape-clé du combat de l’AFM-Téléthon.

Cette association américaine est à l’origine de la mise en place d’un registre de patients par autoenregistrement.

Le Translarna™ évalué dans un essai de phase III en double aveugle dans la DMD ralentit modérément la progression de la maladie

Mise en évidence d’un nouveau gène impliqué dans les myopathies distales, le gène ADSSL1.