DMD et Translarna : nouveaux résultats annoncés par PTC Therapeutics

Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse daté du 15 octobre les résultats de l’essai de phase III du Translarna™ (ataluren) qui s’est déroulé dans 18 pays dont la France (essai ACT DMD). L’ataluren est une molécule capable de passer outre les codons STOP du gène DMD pour permettre la fabrication de dystrophine.

Dans cet essai en double aveugle contre placebo, 228 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), encore marchants, âgés de 7 à 16 ans ont été traités pendant 48 semaines : 114 d’entre eux ont reçu 40 mg/kg/jour de Translarna™ tandis que les 114 autres ont reçu la même dose de placebo.
L’augmentation de la distance parcourue au test de 6 minutes de marche (15 m) n’est pas significative sur l’ensemble des 228 participants (traités comparés au placebo). En revanche, elle le devient (47 m) pour un sous-groupe de 99 patients (traités/placebo) pouvant encore marcher de 300 à 400 m au début de l’essai (test de 6 min de marche). Dans ce même sous-groupe, aucun des 47 patients traités avec le Translarna™ n’a perdu la marche après 48 semaines contrairement à 4 des 52 patients ayant reçu le placebo.

Serge Braun, Directeur scientifique de l’AFM-Téléthon précise par ailleurs que : « (1) les effets observés viennent s’additionner à ceux des corticoïdes et, (2) sur la durée de l’étude (1 an) et, en combinant l’essai de phase III et l’essai de phase IIb qui l’a précédé, aucun malade n’a perdu la marche dans le groupe Translarna™ (sur un total de 69 malades) contre 6 sur 72 dans le groupe placebo (statistiquement significatif). L’effet est certes non statistiquement significatif pour les malades en phase stable du test de 6  minutes de marche ou en phase descendant avancée, mais les paramètres secondaires évalués plaident pour un bénéfice du Translarna™. De même des études sont en cours pour préciser les effets sur la fonction respiratoire, dans une perspective d’extension aux malades non-ambulants. »

Pour en savoir plus

Essai « ACT DMD » sur le site clinicaltrials.gov
Communiqué de pressePTC Therapeutics inc.
AMM conditionnelle délivrée par l’EMA