SMA : annonce par Roche du démarrage de l'étude ouverte pour l'olesoxime

Dans un courrier adressé à l'AFM-Téléthon et à SMA Europe le 13 novembre, le groupe Roche précise que les inclusions débuteront à la fin de l'année et se poursuivront progressivement début 2016 en fonction des autorisations délivrées par les autorités réglementaires dans chacun des 7 pays européens concernés. Tous les malades SMA ayant participé à l’essai de phase Ib (8 patients) et à l'essai de phase II/III (165 patients), qu'ils aient pris le médicament ou le placebo, pourront participer à cette étude.

Cette première étape confirme l'engagement pris par Roche auprès de l'AFM-Téléthon lors de l'acquisition en début d'année de Trophos, la société de biotechnologie marseillaise ayant développé l'olesoxime, une molécule neuroprotectrice permettant de ralentir l'évolution de l'amyotrophie spinale (SMA).

L'urgence est maintenant la mise en place d'un programme d'accès précoce au médicament (sous forme d'Autorisation Temporaire d'Utilisation  par exemple) qui permettra aux autres malades concernés par l'amyotrophie spinale de type II et III de bénéficier de l'olesoxime. "Toute l'action que nous menons  auprès du laboratoire Roche vise à accélérer le temps pour que  le plus de malades possible ait accès à l'olesoxime le plus rapidement possible. Nous ne lâchons pas la pression." souligne Christian Cottet, directeur général.

L'olesoxime qui est  le premier candidat médicament pour l’amyotrophie spinale est le résultat de plus de 15 ans de recherche chez Trophos financés quasi-exclusivement par l’AFM-Téléthon (23 ME). Dès la création de cette société en 1999, l'AFM-Téléthon s'est engagé aux côtés de Trophos pour développer l'olesoxime jusqu'à l'essai de phase II/III qui a confirmé, en mars 2014, son efficacité pour ralentir, voire stopper, l'évolution de la maladie.

Pour en savoir plus sur la mobilisation des familles de l'AFM-Téléthon dans la SMA 

Suite à ces résultats positifs, Trophos a été rachetée par le laboratoire Roche pour poursuivre le développement de la molécule. "Pour franchir les étapes, nombreuses et complexes, jusqu’à la mise à disposition de cette molécule pour les malades, le relais devait être pris par un industriel du médicament disposant d’expertises en chimie, de moyens financiers, de capacités de production en pharmacologie et réseaux de distribution internationaux… Si l’AFM-Téléthon développe aujourd’hui des capacités de production pour les thérapies innovantes (thérapies génique et cellulaire), elle n’a ni les moyens, ni les compétences pour le faire en pharmacologie classique. Il en est de même pour Trophos, la biotech qui a mené les essais cliniques et qui comptait seulement 17 personnes. L’Olesoxime mobilise actuellement plus de 80 experts et des outils de production de molécules éprouvés chez Roche."confirme Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.

Pour en savoir plus sur la stratégie pour guérir de l'AFM-Téléthon 

Pour Marina Roussel, vice-présidente de l'AFM-Téléthon et maman de Marie, 20 ans, atteinte d'une amyotrophie spinale et ambassadrice du Téléthon 2015 : "Sans l'AFM-Téléthon, ce premier candidat médicament pour l'amyotrophie spinale n'existerait pas. Il est le fruit de la mobilisation des familles rassemblées au sein de l'AFM-Téléthon et de tous ceux -donateurs, bénévoles, partenaires- qui nous soutiennent au moment du Téléthon. 20 ans après la découverte du gène responsable de cette maladie, le paysage a changé pour les malades tant dans le domaine de la citoyenneté que dans le domaine thérapeutique. Au-delà de l'olesoxime, des essais de thérapie innovante ont débuté dans le monde et notamment en France, au sein d'I-motion le centre de recherche pédiatrique que nous venons d'ouvrir à l'hôpital Trousseau. Oui, le temps de la recherche et le temps du développement d'un médicament n'est pas le temps des malades et nous parait toujours trop long. Mais, grâce à la mobilisation des familles des générations précédentes, l'espoir de nos enfants se concrétise aujourd'hui."