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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Vignette Actualité - Médecin
Maladies
12/04/2021

Trois nouveaux PNDS sont sortis !

L’année 2021 commence fort avec la parution de trois PNDS de la glycogénose de type III, l’amyotrophie spinale infantile et les syndromes myasthéniques congénitaux.

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Maladies
15/03/2021

SMA de type I : qui ne dit mot, comprend !

L’atteinte motrice grave des enfants touchés par une amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type I les empêche de parler, mais pas de comprendre le langage verbal, ni d’être performants sur le plan intellectuel

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Maladies
11/03/2021

SMA : une ATU de cohorte pour le risdiplam en France

Avec l’obtention de l’ATU de cohorte dans la SMA de type I, II et III, un plus grand nombre de patients pourrait bénéficier du risdiplam (Evrysdi) en attendant sa commercialisation en France.

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Maladies
26/02/2021

Étude USEFUL : compenser la faiblesse des bras

Une équipe italienne a comparé l’efficacité, la facilité d’utilisation et l’impact sur la qualité de vie de deux aides techniques de compensation de la fonction du membre supérieur.