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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Roche qui poursuit, depuis 2015, le développement de l’Olesoxime* pour l’amyotrophie spinale annonce avoir décidé d’arrêter le développement de cette molécule
La thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale de type I améliore la fonction motrice à long terme.
Généthon, le laboratoire de thérapie génique de l’AFM-Téléthon, et AveXis, la société de biotechnologies qui mène actuellement aux Etats-Unis, et prochainement en Europe, un essai clinique de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale (SMA) ont annoncé ce jour avoir conclu un accord.
Kinésithérapie, appareillage, chirurgie… des approches complémentaires pour lutter contre les conséquences de la faiblesse des muscles
Les résultats positifs de l’essai CHERISH qui a évalué la tolérance et l’efficacité du nusinersen chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans ont été publiés.
La flunarizine augmente la quantité de protéine SMN dans les motoneurones, améliore la fonction motrice et allonge la durée de vie de souris modèle de SMA
Un appareil qui accroit et entretient les capacités respiratoires grâce à des hyperinsufflations d’air dans les poumons
La commission de la transparence de la HAS (Haute Autorité de Santé) a publié son avis pour le Spinraza / Nusinersen, le premier médicament disponible pour l’amyotrophie spinale.
Résultats d’une étude multicentrique d’histoire naturelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1.
Plus de 450 participants ont assisté au premier congrès scientifique international sur l’amyotrophie spinale.
Une étude américaine démontre la faisabilité de l’injection intrathécale du nusinersen chez 4 adolescents atteints de SMA ayant une arthrodèse.
Trois nouveaux essais de thérapie génique sont prévus en plus de l’essai STR1VE dans la SMA de type 1 et l’essai STRONG dans la SMA de type 2 en cours.
L’équipe de J. Dumonceaux montre que les anti-myostatines sont efficaces s’il existe un minimum de myostatine.
La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.
Du 22 au 24 novembre 2017 se sont tenues les Journées annuelles de la Société Française de Myologie à Colmar.