20/11/2018
SBMA : le BVS857 semble préserver le volume musculaire de la cuisse
Les résultats d’un essai clinique du BVS857 évalué pendant 3 mois dans la maladie de Kennedy sont encourageants.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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16/10/2018
Le 23ème Congrès international annuel de la WMS
La dernière édition du Congrès international de la World Muscle Society s’est déroulée du 2 au 6 octobre 2018 à Mendoza en Argentine.
05/10/2018
SMA : efficacité du nusinersen chez les enfants de plus de 7 mois
Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon rapporte son expérience avec le nusinersen (Spinraza) chez des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de plus de 7 mois.
03/10/2018
SMA : données de l’étude NatHis-SMA à la visite d’inclusion
Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) rapportent les données recueillies lors de la visite d’inclusion d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 2 et 3.
10/09/2018
Maladie de Kennedy : mise à jour du document « Zoom sur…»
Le « Zoom sur… la maladie de Kennedy » a été mis à jour.
30/07/2018
Hydrocéphalies observées chez 5 patients traités par Spinraza dans le monde : information sur la vigilance à observer
Biogen diffuse une information à la demande des autorités de santé européenne et française.
26/06/2018
SMA de type 1 : résultats préliminaires de l’essai FIREFISH
Le RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) évalué chez les nourrissons atteints de SMA de type 1 dans un essai encore en cours, est bien toléré aux doses administrées.
21/06/2018
Spinraza : l’AFM demande à la Ministre de la santé d’inclure la SMA de type 3 dans la négociation du prix actuellement en cours
Le Ministère de la Santé aurait décidé d’exclure la SMA de type 3 des négociations du prix du Spinraza actuellement en cours. L’AFM-Téléthon dénonce cette situation.
14/06/2018
Le conseil génétique : connaitre les risques génétiques pour pouvoir anticiper
Le conseil génétique permet d’estimer le risque de transmission d’une maladie génétique présente dans la famille et de s’informer des conséquences de ce risque.
08/06/2018
SMA : le nusinersen en Allemagne
Retour d’expérience du nusinersen dans des centres investigateurs allemands.
30/05/2018
Amyotrophie Spinale : Roche annonce sa décision d’arrêter le développement de l’Olesoxime
Roche qui poursuit, depuis 2015, le développement de l’Olesoxime* pour l’amyotrophie spinale annonce avoir décidé d’arrêter le développement de cette molécule
30/04/2018
SMA : annonce de nouveaux résultats de thérapie génique
La thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale de type I améliore la fonction motrice à long terme.
14/03/2018
Thérapie génique de l’amyotrophie spinale : accord entre Généthon et Avexis
Généthon, le laboratoire de thérapie génique de l’AFM-Téléthon, et AveXis, la société de biotechnologies qui mène actuellement aux Etats-Unis, et prochainement en Europe, un essai clinique de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale (SMA) ont annoncé ce jour avoir conclu un accord.
06/03/2018
La prise en charge orthopédique : agir pour préserver gestes et autonomie
Kinésithérapie, appareillage, chirurgie… des approches complémentaires pour lutter contre les conséquences de la faiblesse des muscles
27/02/2018
Amyotrophie spinale liée à SMN1 : publication des résultats de l’essai CHERISH
Les résultats positifs de l’essai CHERISH qui a évalué la tolérance et l’efficacité du nusinersen chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans ont été publiés.