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Une étude publiée en octobre 2011 montre que la prise de prednisone n’empêche pas de participer à un essai clinique avec oligonucléotides antisens

Une équipe brésilienne a publié des résultats encourageants d’une greffe de cellules souches issues de tissus adipeux chez le chien GRMD

Les résultats d’un essai de thérapie génique de phase I dans la DMD montre que l’AAV2.5 est un bon vecteur pour apporter la mini-dystrophine

L’association américaine MDA finance un essai de phase I pour tester une nouvelle formulation du SMT C1100, un activateur de l’utrophine

Une équipe américaine a mis en évidence une nouvelle molécule, le nabumétone, qui augmente l’expression de l’utrophine dans des cultures de cellules

Une étude néerlandaise confirme le bien-fondé d’une surveillance cardiologique espacée des femmes transmettrices de la DMD

Une équipe française, soutenue par l’AFM, met en évidence une meilleure efficacité du transfert de cellules MuStem chez le chien modèle de la DMD.

Une collaboration européenne montre que le traitement par l’idébénone pendant 12 mois est bien toléré dans la DMD.

Les laboratoires Prosensa et GSK continuent leurs études sur le saut de l’exon 44 et démarrent un programme sur le saut des exons 45 et 53 de la dystrophine.

"Pareil et différent" est un livre pour enfants qui raconte l’histoire d’un garçon atteint d’une maladie neuromusculaire.

Bonne tolérance et restauration de l’expression de la dystrophine lors d’un essai de phase Ib/II du saut d’exon chez 19 sujets atteints de myopathie de Duchenne

La pentoxifylline est peu efficace et mal tolérée dans la myopathie de Duchenne.

Mise en évidence d’un nouveau marqueur de sévérité de la myopathie de Duchenne, plus fiable que le taux de créatine kinase: le taux de miARN dans le sang.

Distraire un enfant qui subit un soin ou examen, est efficace pour réduire l’anxiété et la douleur.

Essais cliniques de médicaments autorisés dans l’Union européenne grâce à l’ouverture du Registre des essais cliniques.