DMD : résultats préliminaires de l’essai de l’eteplirsen (AVI 4658)

Forte des résultats positifs obtenus lors de l’essai de phase Ib/II (Royaume-Uni) qui a évalué la tolérance et l’efficacité de doses croissantes d’AVI 4658 (ou eteplirsen), un oligonucléotide antisens visant au saut de l’exon 51 de la dystrophine, la société AVI BioPharma a démarré en juin 2011 un essai de phase II aux États-Unis.

L’objectif de cet essai (investigateur principal J. Mendell, Ohio) a consisté à évaluer pendant 24 semaines la tolérance, l’innocuité, l’évolution du produit au fil du temps dans le sang (pharmacocinétique) et l’efficacité d’eteplirsen à des doses de 30 et 50 mg/kg chez 12 garçons atteints de DMD, âgés de 7 à 13 ans.

En avril 2012, des résultats préliminaires ont été annoncés par la société AVI BioPharma : après 24 semaines de traitement à la dose de 30 mg/kg d’eteplirsen, la production de dystrophine a été significativement augmentée dans les muscles des patients par rapport à celle des garçons sous placebo. En revanche, il n’y a pas eu de production de dystrophine pour les patients traités par 50 mg/kg pendant 12 semaines. Dans les 2 cas, le traitement a été bien toléré. La fonction musculaire n’a pas été améliorée mais est restée stable, même chez ceux qui ont reçu le placebo. Un essai de plus longue durée pourrait être envisagé afin de déterminer l’effet de l’eteplirsen sur l’amélioration de la fonction musculaire.

Source : http://www.avibio.com/