DMD: résultats préliminaires de la phase IIb de l’eteplirsen

En avril dernier, des résultats préliminaires encourageants avaient été annoncés concernant l’essai américain de phase II (investigateur principal J. Mendell, Ohio) du traitement par saut d’exon à des doses de 30 et 50 mg/kg/semaine d’eteplirsen (AVI 4658), pendant 24 semaines, chez 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 7 à 13 ans. Ils avaient confirmé la bonne tolérance de l’eteplirsen aux deux doses. Après 24 semaines de traitement à 30 mg/kg/semaine, une production de dystrophine dans les muscles des patients traités avait été observée (mais pas dans le groupe placebo).
Fin juillet 2012, la société Sarepta Therapeutics (anciennement appelée AVI BioPharma) a annoncé de nouveaux résultats préliminaires de l’essai de phase IIb (phase d’extension pour laquelle tous les participants étaient sous l’eteplirsen à partir de la 24ème semaine) : le test de marche de 6 minutes révèle qu’après 36 semaines de traitement, les garçons traités avec la plus forte dose d’eteplirsen (50 mg/kg/semaine) peuvent marcher 69 mètres de plus que ceux ayant reçu le placebo pendant 24 semaines puis l’eteplirsen pendant 12 semaines. En revanche, il n’y a pas de différence significative entre le groupe ayant reçu 30 mg/kg/semaine d’eteplirsen pendant 36 semaines et celui ayant reçu le placebo pendant 24 semaines puis l’eteplirsen pendant 12 semaines. La société Sarepta Therapeutics espère obtenir des tests de marche plus performants après 48 semaines de traitement. Si ces résultats sont confirmés, Sarepta Therapeutics discutera avec les affaires réglementaires américaines la nécessité de programmer des essais à plus large échelle.
Source :http://www.sareptatherapeutics.com/