DMD : résultats du premier essai avec le TAS-205
Le TAS-205, un inhibiteur de la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique, a été bien toléré dans un essai de phase I dans la DMD.
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Le TAS-205, un inhibiteur de la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique, a été bien toléré dans un essai de phase I dans la DMD.
Les oméga-3 réduisent l’obésité et la résistance à l’insuline chez 28 patients atteints de DMD.
La piste de la thérapie génique avec une micro-utrophine s’avère prometteuse pour cibler non seulement les muscles squelettiques mais aussi le cœur dans des souris modèles de DMD.
Le vamorolone, un anti-inflammatoire, est bien toléré chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ambulants, âgés de 4 à 7 ans.
Les Journées annuelles de la Société Française de Myologie se sont tenues à Brest du 21 au 23 novembre 2018.
La dernière édition du Congrès international de la World Muscle Society s’est déroulée du 2 au 6 octobre 2018 à Mendoza en Argentine.
Une étude américaine met en évidence un risque plus élevé de cataracte sous déflazacort que sous prednisone dans la DMD
Le Comité des médicaments à usage humain est favorable à l’extension de l’autorisation de mise sur le marché de l’ataluren aux garçons atteints de DMD dès l’âge de 2 ans en Europe.
Un avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain de l’EMA pour la mise sur le marché européen de l’éteplirsen (Exondys®) dans la DMD
Kinésithérapie, appareillage, chirurgie… des approches complémentaires pour lutter contre les conséquences de la faiblesse des muscles
Un appareil qui accroit et entretient les capacités respiratoires grâce à des hyperinsufflations d’air dans les poumons
L’Agence européenne du médicament confirme son refus d’étendre l’AMM de l’idébénone (Raxone ®) à la dystrophie musculaire de Duchenne.
Une analyse des données du registre de l’Alliance TREAT-NMD permet de confirmer l’intérêt de la corticothérapie pour la prolongation de la marche dans la myopathie de Duchenne.
Démarrage d’un essai de thérapie génique visant à apporter le gène de la microdystrophine chez 12 participants atteints de myopathie de Duchenne
Publications de deux nouvelles analyses concernant des résultats d’essais cliniques de l’eteplirsen dans la myopathie de Duchenne.