03/10/2019
Myopathie de Duchenne : STRIDE, le registre de suivi de l’ataluren
STRIDE, le premier registre européen de suivi post-AMM de l’ataluren inclut 213 garçons atteints de DMD, dont 54 en France.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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20/09/2019
Myopathie de Duchenne : le vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré
Le vamorolone évalué chez 48 garçons atteints de DMD semble améliorer la fonction motrice après 24 semaines de traitement avec moins d’effets secondaires à court terme
02/09/2019
DIU de Myologie de Sorbonne Université et d’Aix-Marseille Université
DIU de Myologie ouvert aux médecins et étudiants en médecine français et étrangers ayant validé le 2e cycle des études médicales.
22/08/2019
DMD : l’intérêt des objets connectés pour les essais cliniques
Les Agences réglementaires de Santé s’intéressent aux objets connectés pour mesurer la mobilité et la marche dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
06/08/2019
Maladies neuromusculaires : une exploration du diaphragme non invasive
Mise au point d’une nouvelle méthode d’évaluation du diaphragme non invasive basée sur l’échographie du diaphragme lors d’une manœuvre de reniflement (sniff test).
01/08/2019
Essai HOPE-2 dans la DMD : un pas de plus dans l’évaluation du CAP-1002
Les résultats à mi-parcours encourageants sur le plan moteur, cardiaque et pulmonaire de l’évaluation des cellules souches cardiaques CAP-1002 dans la DMD.
08/07/2019
Thérapie génique de la DMD : les raisons d’y adhérer
Deux études récentes décryptent les attentes des malades et des parents en matière de thérapie génique dans la dystrophie musculaire de Duchenne, en phase d’essai clinique ou comme traitement.
25/04/2019
DMD et échographie diaphragmatique
Une méthode d’exploration de la fonction du diaphragme moins invasive que la mesure des pressions transdiaphragmatiques.
19/04/2019
DMD : impact des corticoïdes sur la croissance et la fréquence des fractures
Le déflazacort en prise quotidienne augmente le risque de fracture et limite la croissance chez des jeunes garçons Duchenne au Royaume-Uni.
11/04/2019
Parution d’un numéro spécial sur la Journée de recherche clinique (JRC) 2018
Dans ce hors-série de Médecine-Sciences (mars 2019) sont publiées les communications présentées en septembre 2018 à la Journée de Recherche Clinique
05/04/2019
Un congrès européen sur la e-santé dans les maladies neuromusculaires
Les outils et innovations numériques se déploient dans le domaine de la santé pour mieux diagnostiquer et prendre en charge les maladies neuromusculaires
22/03/2019
DMD : caractériser les troubles du développement neurocognitif
Les résultats d’une étude d’histoire naturelle précisent la proportion des troubles neurocognitifs chez 204 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
22/03/2019
Dystrophie musculaire de Duchenne : bonne tolérance de l’edasalonexent (CAT-1004)
Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD
19/03/2019
Une stratégie nationale de diagnostic génétique des maladies neuromusculaires
Élaboration de listes consensuelles de gènes pour le dépistage génétique des myopathies par la Commission Outils Diagnostiques de la filière Filnemus
07/03/2019
DMD : restauration à long terme de la dystrophine chez la souris
Grâce au système CRISPR/Cas9, une équipe américaine a réussi à rétablir à long terme, l’expression de la dystrophine dans les muscles de souris dystrophiques.