Myopathie de Duchenne : le SRP-4053 (VYONDYS 53) autorisé aux États-Unis

Le laboratoire Sarepta Therapeutics a annoncé le 12 décembre 2019 dans un communiqué de presse, que l’Agence du médicament américaine, la FDA (Food and Drug Administration), a accordé une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle pour le SRP-4053 (golodirsen), désormais appelé VYONDYS 53, dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) . Le VYONDYS 53 (préalablement SRP-4053) est l’un des oligonucléotides anti-sens développé Sarepta Therapeutics et qui cible le saut de l’exon 53 du gène DMD, anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de myopathie de Duchenne.

Une efficacité qui reste à démontrer, malgré l’augmentation de dystrophine dans le muscle

La décision de la FDA s’appuie sur les résultats intermédiaires des essais cliniques du SRP-4053 menés à la fois aux États-Unis et en Europe, avec un centre d’investigation en France : l’essai de phase I/II du SRP-4053  en double aveugle contre placebo aujourd’hui terminé et l’essai ESSENCE encore en cours.
Ces résultats montrent une augmentation de la production de dystrophine dans les muscles des participants traités avec le SRP-4053. Si SareptaTherapeutics suppose, dans son communiqué, que cette augmentation pourrait prédire un bénéfice clinique, cela reste encore à démontrer. C’est l’objectif de l’essai ESSENCE de fournir des données supplémentaires.

Et en Europe ?

L’autorisation de commercialisation donnée par la FDA pour le SRP-4053 (VYONDYS 53) ne s’applique que sur le territoire américain. Des négociations avec les très nombreuses assurances américaines restent à être conclues, car le prix revendiqué est très élevé au vu des données disponibles. Elle ne s’applique ni en Europe ni en France.
Le SRP-4053 est le 2ème oligonucléotide anti-sens mis sur le marché américain par le laboratoire Sarepta Therapeutics pour traiter la DMD, après l’EXONDYS 51. Ce dernier, qui vise le saut de l’exon 51 du gène DMD, a obtenu une AMM conditionnelle aux États-Unis en 2016.
Malgré les demandes réitérées du laboratoire Sarepta Therapeutics auprès de l’Agence Européenne du médicament, l’EMA, s’appuyant notamment sur la présence de dystrophine dans le muscle après traitement, l’EXONDYS 51 n’a pas pu obtenir d’AMM en Europe, en raison de l’évaluation d’un rapport bénéfice/risque négatif.

En savoir plus : communiqué de presse de Sarepta Therapeutics
https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-vyondys-53tm