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Retrouvez ici tous les communiqués de presse de l'AFM-Téléthon.
Envie d’être utile ? Devenez bénévole pour le Téléthon 2018 en rejoignant l’une de bénévoles et construisez le Téléthon des 7 et 8 décembre prochains près de chez vous !
«De la recherche sur les maladies rares à des solutions pour les maladies fréquentes »
Soigner avec des gènes thérapeutiques, réparer les gènes responsables d’une maladie, fabriquer un organe avec des cellules souches… Une révolution médicale est en cours, venez la découvrir !
Le 30 avril 1958, l’A.F.M, Association française contre la myopathie, naissait sous l’impulsion de familles touchées dans leur chair et dans leur cœur par des maladies mortelles. Ces parents audacieux, convaincus et déterminés sont aujourd’hui, après 60 ans de combat, à l’origine de conquêtes scientifiques et sociales pour l’ensemble des maladies rares.
FLASH NEWS - Le laboratoire suisse Santhera Pharmaceuticals annonce aujourd’hui les résultats positifs du candidat-médicament Omigapil testé chez des patients atteints de deux formes de dystrophies musculaires congénitales (DMC). Cette étude pharmacocinétique a permis de définir les effets du produit dans l’organisme et en démontrer la sécurité chez 20 enfants et adolescents atteints de DMC. Les travaux précliniques ont été financés par l’AFM-Téléthon.
Téléthon 2017: 89 189 384 euros
Merciiii !
L’AFM-Téléthon se félicite de l’accord* annoncé ce jour par Généthon, son laboratoire de thérapie génique, et AveXis, la société de biotechnologies qui mène actuellement aux Etats-Unis, et prochainement en Europe, un essai clinique de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale, une maladie rare neuromusculaire (cf CP Généthon et Avexis).
AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).
Ce 22 février avait lieu la conférence de presse des acteurs de la Plateforme Maladies Rares
Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.
En 2018, moins de 5% des 6000 à 8000 maladies connues rares ont un traitement curatif. Pour les 3 millions de personnes concernées en France, la recherche et l’accès aux traitements sont une priorité majeure.
Comment changer les regards ? Quel accompagnement pour les familles ?
Le 21 septembre dernier, Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies, lançait le premier essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire grâce à un médicament de thérapie génique conçu à Généthon. 12 semaines après l’injection du premier patient, les 3 premiers enfants traités montrent de premiers signes d’efficacité.
Retrouvez sur cette page l'ensemble des communiqués de presse envoyés en 2017.
Une équipe de chercheurs dirigée par Christelle Monville (Professeure à l’Université d’Evry) à I-Stem, le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon, l’Université d’Evry et l’Inserm, a réussi, en collaboration avec l'équipe dirigée par Olivier Goureau, directeur de recherche Inserm au sein de l’Institut de la Vision, à améliorer la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire, grâce à la greffe d’un pansement cellulaire obtenu à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Les résultats publiés ce jour dans Science Translational Medicine, réalisés notamment grâce aux dons du Téléthon, ouvrent la voie à la thérapie cellulaire des rétinites pigmentaires d’origine génétique mais aussi de maladies dégénératives de la rétine très fréquentes comme certaines formes de Dégénérescence Maculaire Liée à l’Âge (DMLA).