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Preuve de concept sur des cellules en culture de l’efficacité dans la GNE-opathie d’une thérapie génique visant à remplacer la partie du gène GNE présentant une anomalie.

Patrick Bruel, Bénabar, Cali et Marina, une jeune femme atteinte d’amyotrophie spinale se sont unis autour d'une chanson pour le Téléthon. Découvrez le tube du Téléthon 2013 et rendez-vous ensuite sur iTunes pour commander ce titre.

Absence de bénéfice de l'hormone de croissance sur la force musculaire de 19 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II ou III

Qui a dit que les chercheurs restaient dans leur laboratoire ? Les chercheurs sont depuis la première heure les forces vives du Téléthon. En 2012, six chercheurs avaient relevé un défi sportif exceptionnel : en Corse.

46 artistes s'engagent pour l'AFM Téléthon avec la création bénévole d’une superbe bande dessinée « Rocket Science » !

Implication du gène du gène FBX038 à l’origine d’une amyotrophie spinale distale prédominant aux mollets.

Six chercheurs de l’Institut des Biothérapies, créé par l’AFM-Téléthon, relèvent des défis sportifs exceptionnels en pays Cathare.

Un essai de thérapie génique vient d’être lancé pour une maladie génétique rare du cerveau, la maladie de Sanfilippo B

Plus de 150000 "J'aime" sur Facebook et de 70000 "followers" sur Twitter, vous êtes de plus en plus nombreux à nous rejoindre sur les réseaux sociaux.

Un essai clinique de phase I/II portant sur une thérapie génique destinée aux enfants atteints de la maladie de Sanfilippo B, une maladie génétique rare, a été lancé en octobre dernier chez un premier jeune patient.

Téléthon 2013: Le combat des parents, la vie des enfants

Extravagantes, fantasques, farfelues, merveilleuses, originales ... les animations du Téléthon sortent parfois de l'ordinaire. Découvrez les manifestations les plus insolites du Téléthon 2013.

Téléthon 2013 : Retrouvez le dernier épisode de la la web-série sur telethon2013.fr. Un opus qui donne la parole aux 5 familles ambassadrices de l’édition 2013.

Episode 5 : Mon enfant dans 20 ans. Difficile de se projeter, pour ces parents, dans l'avenir de leurs enfants. Découvrez leurs témoignages.

Les 28 et 29 novembre aura lieu la 3ème édition du congrès RARE, les rencontres Eurobiomed des maladies rares autor de la thématique : « L'innovation et les partenariats au service des malades ».