08/06/2011
Un registre des essais cliniques européen
Essais cliniques de médicaments autorisés dans l’Union européenne grâce à l’ouverture du Registre des essais cliniques.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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08/06/2011
Une nouvelle molécule à l’essai dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN
Un essai clinique d’une nouvelle molécule, le RG3039, chez des volontaires sains vient d’être approuvé aux États-Unis.
20/05/2011
Dystrophie myotonique de Steinert : les résultats de l'enquête AFM-Téléthon
Les résultats de l'enquête réalisée par l'AFM-Téléthon auprès de personnes atteintes de maladie Steinert viennent d’être publiés.
05/05/2011
DMD : 1ers résultats d’un essai de phase I/IIa par PRO051/GSK2402968
Efficacité, dans la myopathie de Duchenne, du saut de l’exon 51 par PRO051/GSK2402968 sur l’expression de la dystrophine et l’amélioration de la marche.
05/05/2011
Myopathie de Duchenne : suspension de l’essai de l’ACE-031
Les sociétés Acceleron Pharma et Shire ont interrompu en avril 2011 l’essai de phase II de l’inhibiteur de la myostatine, ACE-031, dans la myopathie de Duchenne.
16/03/2011
Recensement des personnes avec une mutation du gène FKRP
Un registre créé par TREAT-NMD recueille les données de personnes ayant une mutation dans le gène FKRP dans le cadre d’études cliniques.
01/03/2011
Thymectomie thoracoscopique effectuée par robot dans la myasthénie auto-immune
Amélioration à long terme de la rémission de la myasthénie lors d’une thymectomie thoracoscopique par robot
15/02/2011
Dutastéride dans l’amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l’X
Une équipe américaine montre que le dutastéride n’a pas d’effet bénéfique dans l’amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l’X
15/02/2011
Histologie et IRM musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Une équipe anglaise a établi une corrélation entre l’IRM et l’histologie musculaire dans la dystrophie de Duchenne
15/02/2011
Mort cellulaire dans la dystrophie musculaire oculopharyngée
La mort cellulaire améliore les manifestations de la dystrophie musculaire oculopharyngée chez la souris.
15/02/2011
Dépistage dans l’amyotrophie spinale proximale
Les résultats d’une étude israélienne suggère que le dépistage à grande échelle de l’amyotrophie spinale proximale est faisable
15/02/2011
Maladie de McArdle : le point sur les traitements
Une revue Cochrane fait le point sur les traitements pharmacologiques et nutritionnels améliorant la performance physique et la qualité de vie dans la maladie de McArdle.
15/02/2011
Myopathie de Duchenne et association biphosphonates-corticoïdes
L’association biphosphonate-corticoïdes améliore la durée de vie de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
15/02/2011
Molécules anti-prion dans la dystrophie musculaire oculopharyngée
Une étude chez la mouche met en évidence le bénéfice de traitements anti-prion sur la toxicité des protéines mutées dans la dystrophie musculaire oculopharyngée .
15/02/2011
Amyotrophies spinales proximales : corrélation phénotype-génotype
Une équipe française a affiné la corrélation entre le nombre de copies du gène SMN2 et la sévérité de la SMA.