La pentoxifylline dans la myopathie de Duchenne

L’effet bénéfique de la pentoxifylline (PTX), un composé qui inhibe l’inflammation, a été observé au cours d’études précliniques réalisées chez des souris mdx, modèle de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Les résultats d’une étude pilote en ouvert de la pentoxifylline par voie orale pendant 12 mois dans la DMD ont été publiés en avril 2011. L’essai évaluant l’innocuité, la tolérance et l’efficacité d’un tel traitement, a été réalisé chez 17 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 8 ans.
Neuf enfants seulement ont suivi le traitement pendant les 12 mois complets, les autres s’étant plaint d’effets indésirables non supportables. L’essai a montré une forte proportion d’effets indésirables (65% des participants ont souffert d’effets gastro-intestinaux provoquant l’intolérance du traitement) et une faible efficacité du traitement sur la force musculaire.

Source

Liquid formulation of pentoxifylline is a poorly tolerated treatment for duchenne dystrophy.
Zimmerman A, Clemens PR, Tesi-Rocha C, Connolly A, Iannaccone ST, Kuntz N, Arrieta A, Hache L, Henricson E, Hu F, Mayhew J, Escolar DM.
Muscle Nerve. 2011 (Avr). doi: 10.1002/mus.22127.