Oligonucléotides antisens dans l’amyotrophie spinale proximale
L'injection d’oligonucléotides antisens dans un modèle de souris atteint d'amyotrophie spinale proximale sévère en améliore les symptômes.
Une équipe américaine a montré qu’une seule injection d’un oligonucléotide antisens (MOE ASO-10-27) dans les ventricules cérébraux est efficace dans un modèle murin d'amyotrophie spinale proximale (SMA) sévère, tant sur la production de protéine SMN (4 à 5 fois plus élevée) que sur la taille et la force des fibres musculaires, le nombre de motoneurones dans la moelle épinière et la structure des jonctions neuromusculaires.
D’autre part, les auteurs ont observé que l’oligonucléotide antisens est délivré dans toutes les régions de la moelle épinière après une infusion intrathécale (c'est-à-dire dans l’enveloppe qui entoure la moelle épinière) chez le macaque.
Source
Antisense oligonucleotides delivered to the mouse CNS ameliorate symptoms of severe spinal muscular atrophy.
Passini MA, Bu J, Richards AM, Kinnecom C, Sardi SP, Stanek LM, Hua Y, Rigo F, Matson J, Hung G, Kaye EM, Shihabuddin LS, Krainer AR, Bennett CF, Cheng SH.
Sci Transl Med., 2011, 3(72) : 72ra18.