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Les résultats d’une étude d’histoire naturelle précisent la proportion des troubles neurocognitifs chez 204 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD

Une stratégie de thérapie génique permet de prévenir la réaction immunitaire anti-GAA et entraîne une expression durable de la protéine dans des souris déficientes en GAA

Du 25 au 28 mars, l’AFM-Téléthon organise Myology 2019, un congrès dédié aux muscles réunissant des experts du monde entier. Un événement incontournable à suivre ici.

Un groupe d’experts français vient de publier des recommandations sur le diagnostic, le traitement et le suivi de la plus fréquente des myosites de l’enfant.

Une étude récente démontre une tendance à la sécheresse des yeux et un amincissement de la cornée dans deux formes de myosites.

Élaboration de listes consensuelles de gènes pour le dépistage génétique des myopathies par la Commission Outils Diagnostiques de la filière Filnemus

Le samedi 16 mars à Los Angeles, l’AFM-Téléthon a reçu le prix « Pioneer in Technology Development », décerné par la Society for Brain Mapping, pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares.

Dans quelques jours débutera Myology 2019, le congrès international de Myologie, organisé par l'AFM-Téléthon. A cette occasion, découvrez la mise à jour de la fiche technique "Essais neuromusculaires en cours ou en préparation".

L’AFM-Téléthon édite de nombreux supports spécifiques pour les personnes concernées par la maladie, pour les médecins et pour les professionnels médicaux. Retrouvez-les ici !

Grâce au système CRISPR/Cas9, une équipe américaine a réussi à rétablir à long terme, l’expression de la dystrophine dans les muscles de souris dystrophiques.

Le RG7800 est bien toléré et augmente l’expression de l’ARNm et de la protéine du gène SMN2 chez des volontaires sains et des personnes atteintes de SMA.

Recrutements en cours à l’Institut I-Motion (Paris) pour l’essai de phase III évaluant l’AVXS-101 dans la SMA de type I

Une étude américaine menée sur une cohorte de 4656 individus suspectés cliniquement de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) apporte des éclairages nouveaux sur les mécanismes en cause.

Alors que la négociation de prix est toujours en cours, les patients atteints de SMA de type 3 ne peuvent se voir refuser le traitement en argumentant de son absence de remboursement. Explications.