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La spironolactone est aussi efficace sur 12 mois que l’eplerenone, sur la préservation cardiaque de 52 garçons atteints de DMD.

L’apport de triheptanoïne n’améliore pas les capacités d’exercice de personnes atteintes de maladie de McArdle.

Lors de cette 24ème édition, la thérapie génique a fait l’objet de plusieurs présentations avec des résultats encourageants dans plusieurs maladies neuromusculaires.

Lors du 24ème congrès annuel de la World Muscle Society, la société Audentes Therapeutics a présenté de nouveaux résultats positifs de l’essai de thérapie génique

A l’occasion de la révision des lois de bioéthique, la mise en place de nouvelles dispositions permettant l’élargissement du dépistage néo-natal en France a été discutée. Sans succès, au grand dam de l’AFM-Téléthon qui demande la prise en compte des progrès de la recherche au bénéfice des malades.

C’est la semaine de la science ! A cette occasion, l’AFM-Téléthon ouvre les portes de 13 laboratoires qu’elle soutient partout en France. Nous sommes allés à la rencontre des visiteurs qui découvrent aujourd’hui les laboratoires Généthon et I-Stem.

Réparer des cellules souches avec CRISPR/Cas9 avant réimplantation, une piste qui fonctionne dans des cellules ou des souris atteintes de LGMD R1 liée à la calpaïne 3

Une équipe américaine rapporte le cas de deux enfants atteints de SMA parmi les premiers à recevoir un traitement par Spinraza puis par Zolgensma.

Le 6 octobre, c’est la journée nationale des aidant.e.s. Pour souffler, il existe des solutions… Pourquoi pas un séjour en Village Répit Familles®

Le taux de microARN-1 (ou miR-1) dans le sang pourrait être un marqueur biologique de l’activité de certaines myosites et de leur réponse au traitement.

Étudié dans deux modèles de souris atteintes de dysferlinopathie, le losartan n’a pas montré de bénéfice sur leurs muscles.

Une nouvelle approche thérapeutique utilisant le système CRISPR/Cas9 est efficace dans 2 modèles de souris DMC1A.

Placé sous le signe de la hauteur, le #Téléthon2019 qui aura lieu les 6 et 7 décembre invite tous ceux qui souhaiteraient se mobiliser à rejoindre la #TEAMTELETHON en organisant une animation totalement... perchée !

STRIDE, le premier registre européen de suivi post-AMM de l’ataluren inclut 213 garçons atteints de DMD, dont 54 en France.

Objectif de la campagne, témoignages de malades et de familles, point sur les avancées de la recherche, actualités, événements… Pour suivre le Téléthon 2019, il n’y a qu’un seul site internet !