Myopathie myotubulaire : résultats préliminaires de l’essai ASPIRO
Lors du 24ème congrès annuel de la World Muscle Society, la société Audentes Therapeutics a présenté de nouveaux résultats positifs de l’essai de thérapie génique
A l’occasion de la présentation de nouveaux résultats préliminaires de l’essai ASPIRO au 24ème congrès annuel de la World Muscle Society, la société Audentes Therapeutics publie un communiqué de presse reprenant les principaux résultats présentés. Ceux-ci confirment les premiers résultats obtenus dès les 3 premiers mois de l’essai, ainsi que ceux présentés lors de Myology 2019 à Bordeaux, un an après l’inclusion.
L’essai ASPIRO est un essai de thérapie génique utilisant un produit, l’AT132, mis au point par Généthon, et apportant une copie fonctionnelle du gène MTM1 humain. Son efficacité a été démontrée chez des chiens naturellement atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X.
Les résultats international (se déroulant aussi en France) ont été présentés le 4 octobre 2019. Ils concernent les 12 premiers enfants inclus dans l’étude : 6 ont reçu la dose initiale (la plus faible), 4 ont reçu la dose la plus forte (trois fois plus importante que la dose initiale) et 2 enfants servant de contrôle seront traités par la forte dose au bout de 6 mois (24 semaines).
Les 7 premiers participants ont pu être sevrés de leur assistance respiratoire
Avec un recul minimum d’un an (deux ans pour les 6 premiers traités avec la faible dose), les 7 premiers participants traités ont tous été sevrés de leur assistance respiratoire et sont capables de se mettre debout, voire de marcher pour certains.
Il reste à Audentes Therapeutics à terminer le recrutement des 24 participants prévus au total (dont certains sont déjà inclus dans l’étude d’histoire naturelle INCEPTUS).
La société prévoit de faire une demande d’autorisation sur le marché de l’AT132 pour la myopathie myotubulaire liée à l’X auprès des agences réglementaires américaine et européenne en 2020.
Source
Audentes Therapeutics Presents New Positive Data from ASPIRO, the Clinical Trial Evaluating AT132 in Patients with X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM), at the 24th International Annual Congress of the World Muscle Society
Audentes Therapeutics, Communiqué de presse du 5 octobre 2019