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Au sommaire du VLM de ce 2ème trimestre 2016 : un dossier sur le congrès Myology 2016, un focus sur les Assises des réseaux 2016 et toujours plus d’infos pratiques sur la vie quotidienne.

Annoncée par BioMarin le 31 mai, cette décision signe l'arrêt du développement clinique du Kyndrisa, oligonucléotide antisens visant le saut de l'exon 51 dans la DMD.

Strimvelis, un médicament de thérapie génique pour un déficit immunitaire rare, a obtenu le 27 mai 2016 son autorisation de mise sur le marché européenne.

Huit dates à venir pour la Junior Spartan Race organisée en faveur de l'AFM-Téléthon. Inscrivez-vous dès maintenant !

Les joueurs de l’équipe de France ont reçu deux enfants atteints de maladies génétiques rares lors de leur « Entraînement de Rêve » annuel.

Une étude montre que la constipation est fréquente, sous-diagnostiquée et insuffisamment traitée dans la myopathie de Duchenne.

La Société Française de Myologie donne rendez-vous à tous les myologues les 23, 24 et 25 novembre prochains à Bordeaux.

La course Tel Est Ton Ventoux donnera son coup d’envoi dans pile un mois. Il est encore temps de vous inscrire pour l’édition de cette année !

Une équipe, soutenue par l’AFM-Téléthon, rapporte le suivi longitudinal de l’atteinte des membres supérieurs chez des patients atteints de DMD.

L’omigapil reçoit de la FDA la désignation de produit bénéficiant d'une procédure d'évaluation accélérée dans les dystrophies musculaires congénitales.

Mise en évidence chez des personnes atteintes de FSH2 sans anomalie dans le gène SMCHD1, d’anomalies dans le gène DNMT3B.

La mise au point de chiens modèles de DMD exprimant peu de myostatine ne met pas en évidence d’amélioration de leurs manifestations cliniques.

Avexis annonce des résultats préliminaires très encourageants de son essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale de type I

Hier soir à la résidence Yolaine de Kepper se tenait le vernissage de l’exposition « EXTRA \ Ordinaire » de Christophe Hargoues.

3 journées denses pour préparer une belle fin d'année !